Nipocalimab llega a España como nueva alternativa para lograr un control sostenido de la miastenia gravis

Johnson & Johnson ha presentado esta jueves nipocalimab (Imaavy), un nuevo tratamiento para la miastenia gravis, una enfermedad autoinmune crónica que provoca debilidad muscular y fatiga fluctuantes. El fármaco es un anticuerpo monoclonal completamente humano que actúa de forma selectiva sobre el receptor Fc neonatal (FcRn). Según ha destacado Jacobo Muñoz, director médico de Johnson & Johnson Innovative Medicine España, es el primero de su clase con este mecanismo de acción para esta patología.

La miastenia gravis afecta a la comunicación entre los nervios y los músculos y puede dificultar actividades cotidianas como sostener un vaso de agua, peinarse, lavarse los dientes o subir escaleras. Su principal característica es la fluctuación de los síntomas, que pueden variar a lo largo del día e incluso en cuestión de horas.

El doctor Gerardo Gutiérrez, neurólogo de la Unidad Neuromuscular del Hospital Universitario Infanta Sofía de Madrid, ha detallado que se trata de una enfermedad autoinmunitaria mediada por anticuerpos que afecta a la unión neuromuscular. Sus manifestaciones pueden ir desde la caída de los párpados y la visión doble hasta la debilidad de brazos y piernas. En los casos más graves, puede comprometer los músculos implicados en el habla, la deglución y la respiración.

“Un paciente puede levantarse bien y esa misma tarde estar ingresado en la UCI porque no puede respirar y necesita que una máquina le ayude a ventilar”, ha advertido el especialista. Esta evolución imprevisible no solo condiciona la capacidad física, sino también la autonomía y la planificación de la vida cotidiana. Los pacientes no saben cómo se encontrarán al final del día, de la semana o del mes.

De acuerdo con los datos de la Sociedad Española de Neurología citados por Muñoz, en España hay entre 10.000 y 15.000 personas con miastenia gravis y se diagnostican aproximadamente 1.000 nuevos casos cada año. La prevalencia se sitúa entre uno y dos casos por cada 10.000 habitantes. Gutiérrez añadió que el envejecimiento de la población podría incrementar la frecuencia de la enfermedad, dado que su incidencia aumenta con la edad.

Un mecanismo de acción específico

La llegada de nipocalimab amplía las opciones terapéuticas disponibles para estos pacientes. Así lo ha destacado la doctora Teresa Sevilla, neuróloga del Hospital Universitario La Fe de Valencia, que ha subrayado el cambio que ha supuesto la incorporación de tratamientos dirigidos a mecanismos inmunológicos concretos.

“Hasta hace unos años -ha explicado- la miastenia se trataba fundamentalmente con inmunosupresores menos específicos, cuyo uso requiere vigilar estrechamente los posibles efectos adversos”.

Nipocalimab bloquea el receptor Fc neonatal, que participa en el reciclaje de las inmunoglobulinas G (IgG). Al interferir en ese proceso, reduce la cantidad de estas inmunoglobulinas circulantes, entre ellas los anticuerpos que intervienen en el desarrollo de la enfermedad. “Es muy importante que tengamos un fármaco más con un mecanismo de acción muy específico”, ha señalado Sevilla.

La especialista destacó dos ámbitos diferenciales de su llegada: por un lado, su utilización en adolescentes a partir de los 12 años, una población con menos alternativas terapéuticas que los adultos y en la que la enfermedad puede interferir de forma importante en la asistencia a clase, la práctica deportiva y las relaciones sociales.

Por otro, su indicación para pacientes con anticuerpos contra el receptor de acetilcolina y también para aquellos con anticuerpos anti-MuSK, un subgrupo que puede presentar manifestaciones clínicas especialmente complejas, con afectación bulbar y respiratoria.

Resultados y seguimiento a largo plazo

La eficacia del medicamento se ha estudiado en el ensayo de fase III VIVACITY MG3, en el que se comparó la administración de nipocalimab junto al tratamiento habitual con placebo más el tratamiento habitual. Según ha expuesto Sevilla, durante los seis primeros meses se observó una mejoría estadísticamente significativa en las actividades de la vida diaria de los pacientes tratados, junto con una disminución de los niveles de anticuerpos.

La neuróloga también se ha referido a los datos disponibles en población pediátrica. En el mencionado estudio, siete adolescentes completaron el periodo de tratamiento y cinco alcanzaron síntomas mínimos de enfermedad. No obstante, advirtió de que se trata de una muestra reducida y de que será necesario contar con más pacientes para extraer conclusiones firmes.

Uno de los aspectos que la especialista ha considerado especialmente relevante es la continuidad de la respuesta. En el estudio de extensión, algunos pacientes han recibido el tratamiento durante más de dos años, hasta dos años y cuatro meses, y la mejoría observada inicialmente se ha mantenido durante ese periodo, según los datos que ha presentado.

“No queremos solamente pasarle una escala al paciente y decir que está mejor en ese momento: queremos que la mejoría se traduzca en sus actividades de cada día y se mantenga de una forma regular a largo plazo”, ha explicado Sevilla. El objetivo es que las personas puedan planificar su trabajo, sus relaciones sociales y sus actividades cotidianas sin estar permanentemente pendientes de cómo evolucionarán los síntomas.

La especialista ha destacado asimismo que, en los estudios citados, el perfil de tolerabilidad fue favorable y no se observó una mayor frecuencia de efectos adversos que con placebo, según los datos expuestos durante la presentación.

Participación española en la investigación

El desarrollo clínico de los ensayos clínicos con nipocalimab ha contado con una relevante participación de hospitales españoles. Gutiérrez ha destacado también el ensayo EPIC, que permitirá comparar el fármaco con otro tratamiento innovador.

El neurólogo ha valorado también la rapidez con la que el medicamento ha llegado a España tras su evaluación por las agencias regulatorias europeas. Según ha subrayado, este plazo ha sido inferior a un año, frente a los casi dos años que, habitualmente, podían transcurrir hasta la llegada de nuevos medicamentos a las farmacias hospitalarias.

Por último, ha recordado que la Sociedad Española de Neurología trabaja en una actualización de sus guías terapéuticas de práctica clínica para incorporar los nuevos tratamientos y facilitar que los pacientes puedan acceder a ellos en fases más tempranas de la evolución de la enfermedad.

“No es suficiente con conseguir que el paciente esté bien en algún momento, sino que esté bien todo el tiempo”, ha resumido Gutiérrez. El objetivo, ha concluido, “es que las nuevas alternativas permitan a las personas con miastenia gravis mejorar su evolución y recuperar el control de sus vidas”.

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