Llega a fase clínica una terapia génica desarrollada en España para alzhéimer moderado

De un laboratorio del Instituto Cajal del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) a la fase clínica de una terapia génica para pacientes con alzheimer moderado. Este es el recorrido de una investigación iniciada hace más de 14 años en España que ha dado lugar a TET-101, el programa más avanzado de la biotecnológica Tetraneuron y el primer paso de una plataforma que la compañía está extendiendo hacia otras enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson.

Tetraneuron ha recibido autorización para iniciar en Australia la primera evaluación en humanos de TET-101 y, paralelamente, ha sumado más de 4,3 millones de euros de financiación pública para continuar avanzando sus programas de alzheimer y parkinson, con la participación de instituciones españolas, públicas y privadas, como HM Hospitales, Fundación CIEN (Centro de Investigación de Enfermedades Neurológicas, de carácter público) y la Universidad de Navarra.

En total, la compañía acumula ya más de 14 millones de euros en inversiones desde su nacimiento, que están sirviendo para impulsar una investigación del más alto nivel y con proyección internacional.

El reto del alzheimer moderado

Los resultados obtenidos hasta el momento parten del trabajo realizado en el laboratorio de José María Frade en el Instituto Cajal (CSIC) sobre E2F4, una proteína que participa en la regulación de procesos esenciales para el funcionamiento de las neuronas. Más de una década después, ese conocimiento constituye la base de una terapia génica que comienza ahora la etapa en la que deberá evaluarse su seguridad y potencial terapéutico en seres humanos.

TET-101 se dirige inicialmente a pacientes con alzheimer moderado. Para estos pacientes, las alternativas terapéuticas siguen siendo limitadas. Esta es una fase en la que el deterioro de la memoria y la pérdida de independencia y autonomía adquieren un peso creciente en la vida cotidiana, tanto de quienes padecen la enfermedad como de sus familias y cuidadores.

“Los avances para el tratamiento de enfermos con deterioro cognitivo leve o en otros estadios tempranos de la enfermedad de alzheimer son notables. Sin embargo, pacientes con enfermedad de alzheimer y demencia más avanzada representan una población muy amplia con pocas alternativas terapéuticas, y que sufren y representan una enorme carga médica, emocional, familiar y social”, explica Álvaro Pascual-Leone, director médico de Tetraneuron.

Particularidades de TET-101

Una de las particularidades destacables de TET-101 está en la forma de abordar la complejidad biológica de la enfermedad. Durante décadas, gran parte de la investigación sobre el alzheimer se ha centrado en dianas como beta-amiloide y tau. La aproximación desarrollada por Tetraneuron considera la enfermedad desde una perspectiva multifactorial, en la que intervienen distintos procesos biológicos interconectados.

E2F4 se encuentra en una posición reguladora de varias vías relacionadas con la supervivencia y el funcionamiento neuronal, entre ellas procesos vinculados con el estrés oxidativo y la neuroinflamación. TET-101 incorpora E2F4DN, una variante neuroprotectora de esta proteína, con el objetivo de actuar sobre la homeostasis neuronal e influir simultáneamente sobre diferentes mecanismos implicados en la neurodegeneración.

Inicio de la fase clínica

El inicio de la fase clínica permitirá comenzar a estudiar esta aproximación en pacientes y evaluar su seguridad y su potencial para ralentizar la neurodegeneración, restaurar la función neuronal y favorecer la recuperación de capacidades cognitivas afectadas por la enfermedad.

El salto a la fase clínica se ha producido este año con la autorización de las autoridades australianas para iniciar el primer estudio first-in-human de TET-101. La evaluación se llevará a cabo inicialmente en St Vincent’s Hospital Melbourne, mientras Tetraneuron continúa avanzando en las interacciones regulatorias necesarias para las siguientes etapas de su desarrollo internacional, incluida Europa.

 

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