Retos en el abordaje del cáncer sanguíneo

En la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia acabamos de actualizar nuestro informe “Avances en Cáncer Hematológico”, cuya primera edición se lanzó en enero de 2017. En esta tercera y última edición, hemos vuelto a revisar e incorporar los últimos avances que se han producido en el abordaje de los distintos cánceres de la sangre, con el objetivo de consolidar una guía de referencia y consulta para periodistas y divulgadores que tienen que escribir, cada vez más, sobre estas enfermedades, y para los pacientes y población en general. Los resúmenes de los quince cánceres hematológicos incluidos han sido elaborados por destacados expertos de la hematología española.

Por encima de cualquier tipología de cáncer hematológico, quiero recalcar que la financiación de los tratamientos oncohematológicos es uno de los principales desafíos que afronta hoy en día la Hematología española, sin duda alguna. Y el problema no es tanto que haya retrasos en las aprobaciones de estos medicamentos como que no se acaben financiando y, por tanto, no lleguen a los pacientes que los necesitan. Nuestro país es líder en ensayos clínicos porque, entre otras cosas, se reclutan muchos pacientes, que pueden acceder a la innovación gracias a ello, pero dicho acceso no suele generalizarse. Es inadmisible que haya pacientes en España que tengan que cambiar de domicilio para poder acceder a una determinada indicación o fármaco.

Los informes de posición de la SEHH (IPS) se crearon para que las autoridades sanitarias cuenten con una herramienta más en el complejo proceso de evaluación de medicamentos. Son elaborados por los expertos más reputados en cada ámbito o enfermedad, desde un punto de vista exclusivamente científico. Además, pedimos más colaboración entre gobiernos regionales y sociedades autonómicas de Hematología y Hemoterapia para reducir los incomprensibles tiempos de evaluación en este nivel.

Mieloma múltiple y amiloidosis

No cabe duda de que el mieloma múltiple (MM) es uno de los cánceres sanguíneos en los que más avances terapéuticos ha habido en los últimos años. En estos momentos, se están aprobando nuevas estrategias, basadas fundamentalmente en la inmunoterapia. Recientemente, se han publicado los resultados de un estudio de cribado poblacional en Islandia donde se ha evaluado la presencia de componente monoclonal en todos los adultos mayores de 40 años y se ha descrito que la prevalencia del MM asintomático es de 0,53% en esta población, siendo más frecuente en varones (0,67%) que en mujeres (0,39%). Esta prevalencia es más elevada de la esperada y pone en contexto la importancia de la detección del MM asintomático por las estrategias de seguimiento y/o intervención precoz que pueden ponerse en marcha.

La amiloidosis de cadenas ligeras (AL) es la variante más frecuente de amiloidosis y tiene su origen en un clon patológico de células plasmáticas en la médula ósea (como ocurre en el mieloma múltiple, aunque aquí no suele ser muy numeroso), que secretan a la sangre un fragmento de inmunoglobulina que, a su vez, experimenta este proceso de plegamiento anómalo y formación de fibras de amiloide. La incidencia de amiloidosis AL va de 10 a 15 casos por millón de habitantes y año, y la prevalencia se situaría en torno a los 60 casos por millón de habitantes. No obstante, es muy probable que estos números infraestimen las cifras reales. De hecho, alrededor del 10% de los pacientes con mieloma múltiple también pueden asociar amiloidosis.

Linfomas de Hodgkin y leucemias 

En cuanto a los linfomas de Hodgkin (LH), la cuantificación del ADN circulante tumoral mediante biopsia líquida podría ser una herramienta de utilidad en la identificación de pacientes con mala respuesta al tratamiento. Se han comunicado resultados muy esperanzadores con la terapia de células CAR-T dirigidas al antígeno CD30, expresado por células tumorales del LH para pacientes en recaída o refractarios a los tratamientos convencionales. Por su parte, un tercio de los pacientes con linfomas no Hodgkin (LNH) agresivos no se cura con la primera línea de tratamiento, a pesar de las recientes mejoras en su abordaje, y necesitará, al menos, una segunda línea, y el tratamiento de los LNH indolentes está dejando atrás la tradicional quimioterapia ante los buenos resultados mostrados por nuevos fármacos.

Si nos centramos en las leucemias crónicas, la supervivencia de los pacientes con leucemia linfocítica crónica (LLC) puede ir desde los dos años hasta las dos décadas, según el estadio clínico y las características de la enfermedad. A pesar de los grandes avances en el abordaje de este cáncer sanguíneo, el criterio fundamental para iniciar el tratamiento sigue siendo que la enfermedad muestre síntomas o signos de progresión. Por su parte, aproximadamente la mitad de los pacientes con leucemia mieloide crónica (LMC) con respuesta profunda mantenida a los que se les retira el tratamiento se mantiene libre de enfermedad a largo plazo. La LMC representa en torno al 15% de todas las leucemias y el pronóstico de los pacientes diagnosticados en fase crónica se aproxima al de la población sana.

En términos generales, las leucemias agudas aparecen de forma rápida e inesperada y se suelen tratan con quimioterapia y/o trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH), denominado genéricamente como trasplante de médula ósea. Más concretamente, el refinamiento de los protocolos actuales de quimioterapia convencional ha llevado a una tasa de curación cercana al 90% en niños con leucemia aguda linfoblástica (LAL); la situación en los adultos es claramente peor, con un 40%. Por su parte, en leucemia aguda mieloblástica (LAM), la disponibilidad de nuevos tratamientos más selectivos y con menor toxicidad que la quimioterapia, junto con las mejoras en los cuidados de soporte y la optimización de estrategias de TPH, ha contribuido a mejorar la esperanza y calidad de vida de los pacientes.

Otros cánceres hematológicos

Otros cánceres hematológicos menos conocidos son los síndromes mielodisplásicos (SMD), cuya única opción curativa es el TPH alogénico, aunque la mayoría de los pacientes no podrá recibirlo debido a su edad. El empleo más generalizado de las técnicas de secuenciación de nueva generación en los últimos años ha permitido demostrar clonalidad en más del 90% de los casos y clasificar a pacientes en subgrupos específicos según su perfil molecular. La calidad de vida de los pacientes con SMD está afectada debido a los síntomas derivados de las citopenias (afección por la que hay un número de células sanguíneas más bajas de lo normal) y las numerosas visitas médicas para el control analítico y soporte transfusional.

La calidad de vida de los pacientes con macroglobulinemia Waldenström (MW) ha mejorado mucho gracias a la quimioinmunoterapia de respuesta prolongada y a los fármacos orales. El tratamiento con inhibidores de BTK se ha consolidado como la gran alternativa en pacientes con enfermedad resistente y al diagnóstico.

El uso de los inhibidores de JAK ha disminuido la carga de síntomas en los pacientes con mielofibrosis primaria y se han consolidado los sistemas pronósticos que incorporan técnicas de secuenciación genética masiva a los modelos pronósticos vigentes.

Los retos en el abordaje de la policitemia vera son mejorar la calidad de vida de los pacientes y prevenir la transformación a mielofibrosis. El pronóstico de estos pacientes está mejorando debido a un diagnóstico cada vez más precoz y al uso de terapias más efectivas y seguras para controlar el hematocrito (porcentaje que ocupa la fracción sólida de una muestra de sangre anticoagulada, al separarse de su fase líquida) y para prevenir la trombosis.

En trombocitemia esencial (TE), la supervivencia a 15 años se estima en un 80% y el riesgo de progresión a mielofibrosis o LAM es bajo. Su incidencia puede ir de 1,2 a 3 casos por 100.000 habitantes y año. Debido a la mayor incidencia de trombosis en la TE, es fundamental mantener un control estricto de los factores de riesgo cardiovascular, como son la obesidad, el hábito tabáquico, la hipertensión, la dislipemia y la diabetes. En la actualidad, están en marcha estudios en fase 2 con nuevas moléculas, como los inhibidores orales de desmetilasa 1.

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