Las neoplasias mieloproliferativas, entre ellas la mielofibrosis, son un grupo de enfermedades de la sangre y la médula ósea, caracterizadas por una producción excesiva de uno o más tipos de células sanguíneas – glóbulos rojos, blancos y plaquetas –. Suelen desarrollarse lentamente y, si no son tratadas oportunamente, pueden derivar en leucemia y eventualmente ser mortales. Un nuevo tratamiento inhibidor de la vía JAK STAT y de JAK1 y JAK2, en las células de la médula ósea, mejora significativamente los síntomas y la calidad de vida, así como prolonga la supervivencia de estos pacientes con esta grave enfermedad.
De acuerdo con el doctor Alejandro Limón Flores, hematólogo de la UMAE del IMSS de Puebla, “primero, para comprender un poco mejor este grupo de enfermedades, es importante explicar que el término neoplasia significa que existe una masa anormal de células, que se presenta cuando estas se dividen o “reproducen” más de lo que deberían o no mueren en el momento debido; mielo, se refiere a médula ósea y proliferativa, significa crecer o multiplicarse rápidamente”.
La mielofibrosis
Entonces, una de las neoplasias mieloproliferativas (NMP) es la mielofibrosis, un cáncer de la sangre y de la médula ósea, que es el tejido graso y blando al interior de los huesos, el cual es sustituido gradualmente por uno de tipo cicatrizante (fibras de reticulina), que altera la producción de las células de la sangre como los glóbulos rojos (anemia), glóbulos blancos (disminución de las defensas) y plaquetas (trombocitopenia, con alteraciones de la coagulación).
“También sabemos que existen varios tipos de estas NMP”, dijo también el jefe de la División de Hematología y Oncología de la UMAE del IMSS de Puebla, Dr. Limón Flores. “Las tres principales, que agrupan el 95% de todos los casos y que comparten algunas características son: la mielofibrosis primaria (idiopátia crónica), mielofibrosis posterior a policitemia vera (PV), y mielofibrosis posterior a trombocitemia esencial. Las tres tienen en común la profunda desregulación de la vía (JAK-STAT) de las células de la médula ósea”.
Dicha desregulación activa (JAK1) induce a la aparición de los síntomas de la enfermedad (fiebre, fatiga, pérdida de peso, moretones sin causa aparente, entre otros) activando también otra vía (JAK2), induciendo la mieloproliferación o presencia de grandes cantidades de leucocitos, provocando uno de los síntomas más evidentes que es el crecimiento del bazo; un órgano crucial para el combate de las infecciones. El bazo mantiene los glóbulos blancos que luchan contra los gérmenes, ayuda a controlar la cantidad de sangre del organismo y a destruir las células envejecidas y dañadas.
Todas estas alteraciones provocadas por la mielofibrosis la convierten en una enfermedad progresiva y debilitante, de curso invariablemente fatal, ya sea por su propia gravedad o por complicaciones, como una evolución a leucemia aguda en su etapa avanzada o infecciones oportunistas que en estos pacientes son mucho más agresivas y difíciles de tratar.
Inhibidor de la vía JAK STAT
El Dr. Rubén Mesa, director del UT Health San Antonio MD Anderson Cancer Center de los Estados Unidos, explicó que, afortunadamente, existe una nueva clase de medicamentos, capaces de inhibir selectivamente la vía JAK STAT alteradas de las células de la médula ósea, por lo que ayudan a regular sus funciones, mejorando significativamente la calidad de vida de los pacientes, reduciendo el tamaño del bazo y, a largo plazo, los pacientes pueden alcanzar más años de supervivencia, con calidad de vida.
El experto del UT Health San Antonio, Rubén Mesa, destacó que en los estudios más relevantes con un inhibidor altamente selectivo de JAK1 y JAK 2 llamados COMFORT-I y COMFORT-II (COntrolled MyeloFibrosis Study with ORal JAK Inhibitor Treatment), realizados tanto en Estados Unidos como en Europa, compararon dicha molécula versus placebo y versus el mejor tratamiento disponible en pacientes con mielofibrosis de riesgo intermedio-2 y riesgo alto, en los cuales se observó una reducción significativa del crecimiento del bazo (esplenomegalia), una mejor tasa de supervivencia global y una notoria mejoría en la calidad de vida.
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