Nueva financiación para el tratamiento de hemoglobinuria paroxística nocturna

El Ministerio de Sanidad ha incluido Voydeya (danicopán) en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) como tratamiento complementario a ravulizumab o eculizumab para pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que presentan anemia hemolítica residual.

Esta decisión llega tras la aprobación de Voydeya por parte de la Comisión Europea en 2024. La aprobación se basó en los resultados del ensayo pivotal ALPHA de fase III, que demostró la eficacia de este inhibidor oral del factor D, primero en su clase.

El estudio mostró que Voydeya mejora los niveles de hemoglobina y reduce la anemia y la fatiga en pacientes con HPN que, pese a estar tratados con inhibidores del C5, siguen presentando anemia secundaria a hemólisis extravascular (HEV) debido al bloqueo completo de C52 . Voydeya está desarrollado como complemento al tratamiento estándar con ravulizumab o eculizumab para atender las necesidades de un subgrupo de pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna que continúan experimentando síntomas de anemia residual relacionados con la HEV.

Hemoglobinuria paroxística nocturna

El ensayo ALPHA de fase III evaluó la eficacia y seguridad de Voydeya como complemento de ravulizumab o eculizumab en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna que experimentaban HEV clínicamente significativa. Los resultados mostraron que Voydeya cumplió el criterio principal de cambio en los niveles de hemoglobina desde el inicio hasta la semana 12, así como todos los criterios secundarios clave. Incluso, aquellos incluidos la independencia de transfusiones y el cambio en la puntuación de la escala FACIT-Fatigue (Evaluación Funcional de la Terapia de Enfermedades Crónicas – Fatiga)

De esta forma, los resultados mostraron que Voydeya fue, en general, bien tolerado, sin que se identificaran nuevas preocupaciones de seguridad. Las reacciones adversas más frecuentes fueron pirexia, cefalea y aumento de las enzimas hepáticas.

Beatriz Romero, directora médica de Alexion, AstraZeneca Rare Disease, concluye: “La incorporación de Voydeya al Sistema Nacional de Salud refuerza nuestro compromiso con los pacientes con enfermedades raras, como la HPN. Esta aprobación permite ofrecer una nueva alternativa terapéutica que responde a una necesidad concreta no cubierta, mejorando su calidad de vida sin tener que modificar el tratamiento estándar ya establecido con inhibidores del C5.

The post Nueva financiación para el tratamiento de hemoglobinuria paroxística nocturna appeared first on El médico interactivo.

from El médico interactivo https://ift.tt/DSzEwCe