Aprueban nuevo medicamento para la amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía

La Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (Cofepris) ha otorgado a PTC Therapeutics en México el aval para la introducción en el mercado de una terapia innovadora para el tratamiento de la almiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía.

La amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatia (hATTR-PN) se caracteriza por el depósito de una proteína anormal, llamada amiloide, en diversos órganos como el hígado, riñones, sistema nervioso y tracto digestivo, lo que provoca alteraciones en su función.

En México se calcula que su prevalencia es de 0.89 casos por cada 100 mil habitantes y entre las principales zonas endémicas se encuentran: Morelos (36 %), Guerrero (41 %), CDMX (11 %) y Guanajuato (11 %).

Terapia innovadora

La molécula innovadora está indicada para el tratamiento de polineuropatía en estadio 1 o 2 en pacientes adultos con amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR-PN).

Es un oligonucleótido antisentido de fosforotioato de 2′-O-2-metoxietilo nuevo y sin precedentes con un mecanismo de acción diferente a todos los tratamientos anteriores para esto tipo de la amiloidosis hATTR.

Fue el primer medicamento en el mundo en ser aprobado por Canadá, la Unión Europea y Estados Unidos, en América Latina fue aprobado en Brasil, Colombia, Chile, y ahora en México.

El tratamiento con este fármaco ralentiza el avance de la enfermedad y la progresión de la polineuropatía, conservando o incluso mejorando la calidad de vida del paciente.

Políticas públicas para amiloidosis 

La Diputada María Eugenia Hernández pide implementar acciones para garantizar el acceso a tratamiento de los pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina a través de un punto de acuerdo.

Con el punto de acuerdo, señala la proponente, se busca seguir impulsando medidas para que el Consejo de Salubridad General retome el desarrollo del Protocolo de Atención Médica y a que la Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (COFEPRIS), apruebe terapias y medicamentos huérfanos que puedan atacar a la Amiloidosis Hereditaria por Transtiretina.

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