Nueva aprobación para el régimen posológico de dosis alta de nusinersén para el tratamiento de la AME

La Comisión Europea (CE) ha concedido la autorización de comercialización para el régimen posológico de dosis alta de nusinersén (Spinraza) de 50/28 mg para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) 5q.

Cabe recordar que la AME es una enfermedad neuromuscular genética rara que afecta a individuos de todas las edades. Por su parte, la AME 5q es la forma más común de la enfermedad.

De esta forma, la aprobación de la CE se basa en los datos del estudio DEVOTE, de fase 2/3, y de su estudio de extensión a largo plazo en curso, ONWARD, que evaluó la eficacia y seguridad del régimen posológico de dosis alta en individuos sin tratamiento previo y en aquellos que habían sido tratados con el régimen de dosificación aprobado (12mg). Los resultados del estudio DEVOTE evidenciaron seguridad y eficacia del nuevo régimen de dosis.1 Las distintas cohortes del ensayo mostraron avances relevantes en función motora y en aspectos clínicos clave, aportando datos sobre el valor de esta opción posológica para distintos perfiles de paciente.

Tratamiento de la AME

“Biogen fue pionera en el tratamiento de la AME y desde entonces adquirimos el compromiso de dar respuesta a las necesidades de las personas que conviven con esta enfermedad”, afirma Pilar García-Lorda, directora médica de Biogen Iberia. “A lo largo de estos años hemos conseguido grandes avances, pero seguimos investigando para ofrecer a la comunidad de AME nuevas opciones que ayuden a conseguir beneficios clínicos relevantes”, añade la directora médica de Biogen.

Así, en cuanto a los resultados, desde Biogen se detalla que el régimen posológico de dosis alta fue adecuadamente tolerado. Los eventos adversos notificados fueron en su mayoría consistentes con la AME y el perfil de seguridad conocido del fármaco.

Resultados de DEVOTE

La cohorte pivotal de la Parte B  alcanzó su criterio de valoración principal, donde los bebés sintomáticos sin tratamiento previo que recibieron la dosis alta mostraron una mejora estadísticamente significativa en comparación con el valor inicial en la función motora medida por la escala CHOP-INTEND, en comparación con un grupo simulado (no tratado) del estudio ENDEAR. Asimismo, en la cohorte pivotal de la Parte B, el grupo tratado con la dosis alta también experimentó una reducción en el riesgo de muerte o ventilación permanente en relación con el grupo simulado.

Finalmente, en la Parte C del estudio DEVOTE, los pacientes que hicieron la transición a la dosis alta después de una media de 3,9 años en tratamiento con la dosis autorizada, experimentaron mejoras en la función motora con un aumento medio de 1,8 puntos, desde el inicio hasta el día 302, en la escala HFMSE.

 

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