Efanesoctocog alfa ya está disponible en España como medicamento huérfano para el tratamiento y profilaxis de las hemorragias en pacientes con hemofilia A. Tal y como ha anunciado Sobi, este tratamiento de la hemofilia A es una terapia de sustitución del factor VIII con alta actividad mantenida para todos los grupos de edad y cualquier gravedad de la enfermedad. De hecho, es la primera terapia de reemplazo de vida media ultra extendida autorizada para la hemofilia.
“El objetivo es prevenir y controlar los sangrados de las personas con hemofilia, mantener unos niveles de factor suficientes para que puedan desarrollar una vida normal, como el resto de la población, y disminuir la carga de la enfermedad, de manera que las alternativas terapéuticas sean lo más cómodas posibles de administrar» señala José Antonio Romero Garrido, farmacéutico en el Hospital Universitario de La Paz de Madrid y portavoz del Grupo Español de Medicamentos Hemoderivados (GEMEH) de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH).
A esta idea se suma Santiago Bonanad Boix, jefe de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, “el objetivo que compartimos tanto pacientes como equipos médicos es liberar al paciente de la enfermedad y conseguir igualar su vida a la de las personas sin hemofilia. Esto sólo puede ser posible con alternativas terapéuticas capaces de normalizar la hemostasia e interferir mínimamente en la vida del paciente. La prevención de los sangrados facilita la integración social y laboral y ayuda a evitar la enfermedad articular y el dolor crónico”.
Tratamiento de la hemofilia A
La hemofilia A es una enfermedad genética rara, crónica, en la que el organismo no produce suficiente factor VIII, una proteína esencial para la coagulación de la sangre, o lo hace de forma disfuncional. Se da en aproximadamente 1 de cada 5.000 nacimientos masculinos al año, y aún con mucha menos frecuencia en mujeres. En España, su prevalencia es de unas 4.700 personas afectadas (1/10.000).
La indicación de este nuevo tratamiento de la hemofilia A está basada en los resultados de los estudios pivotales de fase 3 XTEND-1, en adultos y adolescentes, y XTEND-Kids en niños. Ambas investigaciones evaluaron la eficacia y seguridad de esta terapia en personas con hemofilia A grave.
Estos ensayos demostraron que la profilaxis con este medicamento una vez a la semana (50 UI/kg) proporcionaba protección frente a sangrados en todos los grupos de edad (80 y 88 por ciento de pacientes libres de sangrados espontáneos en adultos y niños, respectivamente).
Los resultados también mostraron una mejora de la salud articular, la salud física, el dolor y la calidad de vida al comparar las evaluaciones de la semana 52 y las del inicio de los estudios. Además, no se observó desarrollo de inhibidores del factor VIII durante programa clínico.
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