La hipercolesterolemiafamiliar homocigota (HFHo) es una forma rara y grave de hipercolesterolemia hereditaria, que afecta a 1 de cada 300.000 personas. El infarto de miocardio y la estenosis aórtica grave son las principales causas de muerte en estos pacientes y pueden ocurrir en la primera y segunda década de la vida.
En este contexto el Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación de Evkeeza (evinacumab), para el tratamiento de los pacientes adultos y niños a partir de 5 años con HFHo. “Esta aprobación es una magnífica noticia y significa un nuevo paradigma en el tratamiento de niños y adultos afectados con este trastorno grave, que contribuirá a prevenir la enfermedad cardiovascular prematura y a mejorar su calidad de vida. Con esta aprobación el Ministerio y las CC.AA. han mostrado su sensibilidad y compromiso con estos pacientes y sus familias”, ha señalado Pedro Mata, médico y presidente de la Fundación Hipercolesterolemia Familiar.
Hipercolesterolemia familiar homocigota
La Fundación Hipercolesterolemia Familiar ha compartido con el Ministerio los datos recientemente publicados del seguimiento del estudio SAFEHEART. Estos muestran como la mejora en el tratamiento ha contribuido a aumentar la supervivencia de estos pacientes. Se observó un aumento de la supervivencia libre de eventos cardiovasculares a largo plazo. Los portadores de variantes genéticas más graves pasaron de 28 a 35 años en 7 años. “La mayoría de los pacientes tomaban estatinas y ezetimiba junto con otros nuevos fármacos y el 20 por ciento estaba con LDL-aféresis. Los pacientes con variantes genéticas de alelo nulo (más graves) eran más jóvenes, tenían niveles más elevados de C-LDL sin tratamiento y presentaron el primer evento de enfermedad cardiovascular a una edad más joven” comenta el Rodrigo Alonso, miembro del comité científico de la FHF y primer firmante del estudio.
Alonso destaca que se están produciendo avances muy importantes en el conocimiento y abordaje de la hipercolesterolemia familiar homocigota, lo que nos hace concebir esperanzas de que, en pocos años, la calidad de vida y el pronóstico de estos pacientes puede mejorar de forma radical”. Con respecto a los nuevos fármacos, el experto ha destacado que evinacumab y lomitapida, utilizado en España mediante uso compasivo, pueden “conseguir reducciones del colesterol-LDL cercanas al 50 por ciento en la práctica totalidad de estos pacientes”, explica. “En combinación con estatinas y otros fármacos, están destinados a convertirse en el tratamiento estándar de la enfermedad porque necesitamos una reducción del 75-85 por ciento en C-LDL para conseguir los objetivos del tratamiento, sobre todo en aquellos sujetos que presentan las mutaciones más graves y en los que no se obtienen los objetivos terapéuticos con los fármacos y técnicas actuales”.
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