Los nuevos tratamientos para fibrosis quística logran “curar” al 70 % de los pacientes

Uno de cada 3.500 niños nace con fibrosis quística (FQ), la enfermedad genética mortal más frecuente en pediatría. Hasta ahora, su esperanza de vida no superaba los 40 o 50 años, ya que no existía tratamiento para la enfermedad; sólo se podían tratar las complicaciones o los síntomas derivados de ella. Ahora, los nuevos tratamientos para fibrosis quística logran frenar el deterioro de la enfermedad. Así, incluso pacientes con afectación grave avanzada pueden mejorar lo suficiente como para salir de listas de trasplantes.

Cabe recordar que la fibrosis quística provoca la acumulación de un moco pegajoso en los pulmones, el tubo digestivo y otras áreas del cuerpo. Los afectados pierden progresivamente la capacidad pulmonar hasta que precisan un trasplante o fallecen al no encontrarlo. Hace poco más de un año, se aprobaron en España los primeros nuevos tratamientos que se dirigen a ‘atacar’ el origen de la enfermedad. Se trata de los tratamientos moduladores frente a la FQ, fármacos que se administran por vía oral y que mejoran directamente el funcionamiento de una proteína anómala que da origen a la dolencia.

En concreto, destaca Kaftrio, que modula la proteína CFTR y frena el deterioro que produce la fibrosis quística. Se incluyó en el sistema nacional de salud español en el año 2021 para los portadores de, al menos, una copia de la mutación F508 en el gen CFTR. Esta es la mutación más frecuente en la zona mediterránea y a nivel mundial. Esto supone que más del 70 por ciento de las personas con fibrosis quística en España se pueden beneficiar de él. Su administración está indicada a partir de los 6 años de edad.

Beneficios de los nuevos tratamientos para fibrosis quística

Los nuevos tratamientos para fibrosis quística han sido uno de los temas destacados en el 69 Congreso de la Asociación Española de Pediatría. Sobre los mismos ha aportado más información Alfredo Valenzuela, neumólogo pediátrico en el Complejo de Hospitales Universitarios de Granada. Refiriéndose a los pacientes tratados con Kaftrio, explicaba que “no se les cura de forma total, pero es prácticamente como si lo hiciéramos, porque las complicaciones asociadas a la enfermedad dejan de aparecer”. Incluso, gracias a estos nuevos tratamientos para fibrosis quística “hemos conseguido mejorar el estado de los niños con complicaciones asociadas a la enfermedad y que los que han recibido el tratamiento de forma precoz, no lleguen a ese estado de gravedad”.

Así, los pacientes a los que se les administre estos nuevos tratamientos de forma precoz, desde pequeños, tendrán la esperanza de vida de cualquier niño sano. “Van a vivir más años y de más calidad, con menos problemas, menos visitas al hospital y menos tratamientos”, concluía el experto.

 

 

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