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jueves, 12 de mayo de 2022

Exigen reemplazo enzimático para pacientes con síndrome de morquio

La asociación Grupo Fabry de México insiste en el llamado a las autoridades del IMSS, con el propósito de exigir la administración del Tratamiento de Reemplazo Enzimático.

Esto debido a que es la única terapia disponible en el mundo, para sus 30 derechohabientes diagnosticados con mucopolisacaridosis IV Tipo A, también conocida como Síndrome de Morquio.

En el marco del Día Mundial de las Mucopolisacaridosis (MPS), que se conmemora cada 15 de mayo, los miembros de Grupo Fabry de México se vistieron de morado y alzaron la voz bajo el lema “Todos los pacientes merecen soñar en grande”.

La Coordinadora Nacional de Pacientes de Grupo Fabry de México, Alejandra Zamora, explica que para los pacientes con esta enfermedad, su sueño más grande es contar con el tratamiento que les brinde salud y esperanza de vida.

Razón por la cual Grupo Fabry acompaña a pacientes con Síndrome de Morquio a que cuenten con un tratamiento que pueda cambiar positivamente su pronóstico de salud.

¿Qué es el síndrome de morquio?

Las mucopolisacaridosis (MPS) son un grupo de enfermedades raras de origen genético que se caracterizan por la ausencia o deficiencia de enzimas que participan en el metabolismo de los glucosaminglucanos (GAG) a nivel celular.

El Dr. Luis Carbajal Rodríguez, jefe de la Clínica de Enfermedades Raras y Degenerativas del Instituto Nacional de Pediatría, explica que esta deficiencia enzimática produce alteraciones orgánicas y sistémicas que afectan el crecimiento, la movilidad y sobre todo el desarrollo musculoesquelético.

El Síndrome de Morquio no tiene ninguna alteración en el sistema nervioso central, por lo tanto, la capacidad cognitiva de los pacientes es normal.

Sin embargo, las malformaciones óseas les causan intenso dolor en las articulaciones, destacando la irregularidad ósea en el tórax, misma que puede provocar falla cardiopulmonar, descrita como la primera causa de muerte en pacientes con esta condición.

El especialista destaca que actualmente no existe una cura, pero sí existe un tratamiento de Terapia de Reemplazo Enzimático (Elosulfasa Alfa) que ayuda a detener la progresión de las MPS como el Síndrome de Morquio.

De acuerdo con el doctor Luis Carbajal, la TRE de Elosulfasa Alfa ha sido aceptada por importantes agencias regulatorias nacionales, estadounidenses y europeas, lo que avala su eficacia para detener la progresión de la enfermedad.

El especialista detalla que, junto con el tratamiento requerido, “cada paciente tiene una evolución diferente”.

Por lo cual, necesita seguimiento médico integral por parte de un equipo conformado por pediatras, genetistas, cardiólogos, neumólogos, otorrinolaringólogos, ortopedistas, rehabilitadores, pediatras y psicólogos, quienes apoyan a los pacientes para brindarles mejores condiciones de vida.

Antecedentes de los tratamientos

La Coordinadora Nacional de Pacientes de Grupo Fabry de México, Alejandra Zamora, recuerda que en 2016, el Consejo de Salubridad General (CSG) incluyó la Elosulfasa Alfa como Tratamiento de Reemplazo Enzimático en el cuadro básico de medicamentos.

Desde entonces, Grupo Fabry de México busca “incansablemente” su administración para los 30 derechohabientes del IMSS a través de argumentos sustentados en evidencia científica nacional e internacional.

En este sentido, médicos representantes de otras instituciones de Salud Pública en México demostraron la conveniencia en la aplicación de la Terapia de Reemplazo Enzimático con Elosulfasa Alfa en los pacientes con síndrome de morquio.

Ejemplo de la conveniencia de esta terapia es la evidencia clínica del Instituto Nacional de Pediatría, donde el Dr. Carbajal atiende a 9 pacientes con síndrome de morquio, a los cuales les ha proporcionado la TRE desde hace dos años con buenos resultados.

“En los pacientes con tratamiento, la motricidad gruesa se ha visto favorecida. Por ejemplo, pueden comer solos, bañarse por sí mismos, caminar, tomar objetos, incluso hubo pacientes que pudieron caminar”, destaca.

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