Una nueva era en la innovación biomédica

Un esfuerzo sostenido en inversión en investigación y la colaboración entre industria y hospitales, centros públicos y privados, ha impulsado los nuevos descubrimientos. Evaluar los resultados en salud de estas innovaciones y garantizar el acceso a las mismas por parte de los pacientes se encuentran entre las prioridades de la Administración y de todos los agentes sanitarios.

La innovación biomédica vive una auténtica revolución. Los conocimientos genéticos, las nuevas terapias moleculares, los avances biotecnológicos, el big data y la digitalización están haciendo posible la entrada de nuevos tratamientos, cada vez más eficaces y dirigidos a pacientes concretos, en la Medicina de Precisión. Esto ha permitido dar cura a enfermedades como la hepatitis C o la “cronificación” del VIH-sida; y campos como el de la Hematología, Cardiovascular, enfermedades reumáticas, infecciosas o neurológicas se están beneficiando de esta nueva era, transformando la evolución de las enfermedades y posibilitando a la población vivir más y mejor.

La tecnología sanitaria también ha contribuido a mejorar los resultados en salud y la esperanza y calidad de vida, con soluciones que hacen que los diagnósticos sean más precisos y los procesos más rápidos, eficientes y seguros. Además de los avances en Medicina Molecular y Genómica y en Inmunoterapia, destacan las nuevas técnicas diagnósticas, la Medicina Regenerativa, la impresión 3D, la robótica, la bioinformática o la telemedicina.

Todo esto no es fruto de la casualidad, sino del esfuerzo por continuar apostando por la inversión en investigación, que es el verdadero motor de la innovación y que ha aumentado en los últimos años a pesar de las dificultades económicas que se arrastran desde la crisis. Esta inversión en I+D fue de 1.147 millones de euros en 2017, lo que supone un crecimiento del 5,7 por ciento respecto el año anterior, cuando ya se había incrementado un 8 por ciento.

Buen posicionamiento de España

España ha conseguido situarse como referente europeo en investigación biomédica; de hecho, es el tercer país, tras Alemania y Reino Unido, donde más ensayos clínicos se llevan a cabo en la Unión Europea, y sus investigadores están implicados en el 30 por ciento de estudios, según datos de la patronal Farmaindustria.

La participación de centros y profesionales sanitarios en estudios de investigación es creciente en España. La promoción de ensayos que se llevan a cabo sigue siendo liderada por la industria farmacéutica, aunque la mitad de la inversión en I+D ya se realiza con universidades y otros centros de investigación públicos y privados, cuando hace años prácticamente toda esta actividad la realizaban las propias compañías farmacéuticas.

Conscientes de la necesidad de impulsar la investigación a nivel global, con el fin de seguir avanzando en el hallazgo de nuevas soluciones terapéuticas para los pacientes, aumentan las iniciativas a nivel nacional y europeo, tanto a nivel de gobiernos como de instituciones públicas y privadas.

El aumento del protagonismo de la actividad de centros públicos de investigación y vinculados a universidades ha marcado la innovación en los últimos años. Un ejemplo de ello es el convenio alcanzado entre 10 de los principales hospitales de la provincia de Barcelona y el Centro para la Integración de la Medicina y las Tecnologías Innovadoras (CIMTI) creado con el apoyo del Departamento de Salud, para poner en valor la innovación del sistema sanitario catalán. Entre los proyectos que están impulsando en la actualidad se encuentra un nuevo método diagnóstico de cáncer colorectal no invasivo, un kit de diagnóstico rápido para la detección de leucemia amiloide aguda o un proyecto que permite retrasar la aparición de Alzheimer.

Iniciativa de Medicamentos Innovadores

En el ámbito europeo, el Consejo de la UE alcanzó un acuerdo sobre el enfoque general de Horizonte Europa, el futuro programa marco de investigación e innovación que sucederá al actual H2020 y para el que la Comisión ha propuesto una dotación de  unos 100.000 millones de euros para el periodo 2021-2027.

Como parte del H2020, hace 10 años fue creada la Iniciativa de Medicamentos Innovadores (IMI), la mayor alianza público-privada en salud en el mundo, con un presupuesto total de 5.000 millones de euros, la mitad de los cuales son proporcionados por la Comisión Europea y el resto por la industria farmacéutica. IMI tiene como misión la aceleración del desarrollo y el acceso de los pacientes a nuevos medicamentos, particularmente en áreas de necesidades médicas no satisfechas. Se basa en la colaboración entre el ámbito público y el privado, que para la EFPIA es uno de los pilares de la investigación. Así lo constató la patronal europea de la industria farmacéutica en un manifiesto dirigido a los partidos políticos el pasado mes de octubre, de cara a las próximas elecciones al Parlamento Europeo de 2019, que tendrán lugar en mayo.

Para esta institución, esta alianza resulta esencial para posicionar a Europa como centro puntero mundial en ensayos clínicos y está consiguiendo “excelentes resultados” en investigación a través de la cooperación entre las autoridades públicas, organismos regulatorios, industria, universidades, hospitales, centros de investigación y asociaciones de pacientes.

Una de las preocupaciones del sector es el impacto que pueda tener el futuro escenario de la CE sobre el progreso del sector biomédico y farmacéutico, entre otros motivos, por la salida del Reino Unido (Brexit). En este contexto, la EFPIA, tal y como también expresó en su manifiesto, incide en la necesidad de proteger la innovación. El documento subraya la importancia de reconocer el valor de la misma a través de la medición de los resultados en salud, con el mantenimiento de la fortaleza del actual modelo europeo de protección de la propiedad intelectual e industrial y convirtiendo a Europa en una potencia mundial en investigación clínica a través de un marco que favorezca el desarrollo de los ensayos clínicos y la colaboración público-privada.

Premiar la innovación

La EFPIA destaca que patologías como la hepatitis C ya pueden curarse, otras como las cardiovasculares ya pueden ser controladas con fármacos y en otras como el cáncer la mortalidad se ha reducido un 20 por ciento; sin embargo “la lucha contra las enfermedades sigue activa”, puesto que aún no existe ningún tratamiento para el Alzheimer y hay que hacer frente a la amenaza de la resistencia antimicrobiana. El manifiesto incorpora la idea de que, para seguir evolucionando, es fundamental que los gobiernos reconozcan y premien la innovación,  basándose en el valor (clínico, económico y social) que aporta a los pacientes y la sociedad.

La patronal europea considera que una de las formas para mejorar el acceso de los pacientes a la innovación es a través de la configuración de un futuro sistema de evaluación clínica europeo que acelere el proceso a través de la armonización de los requerimientos de datos clínicos y la eliminación de la duplicidad en evaluaciones. Otro de los puntos en los que hace hincapié la EFPIA es que la Agencia Europea de Medicamentos sea flexible y se cuenten con los recursos necesarios para que la UE se mantenga a la vanguardia de la innovación biomédica. En cuanto a los incentivos farmacéuticos y el marco de recompensa de la I+D, tal y como expresó en el documento, deben mantenerse para no menoscabar el proceso de innovación.

En España, la Administración también intenta impulsar la innovación, mediante el Plan Estatal de Investigación Científica, Técnica y de Innovación, que incluye las ayudas estatales destinadas a la I+D+i y que  tiene por objetivo favorecer la incorporación y formación de los recursos humanos en este ámbito, fortalecer el liderazgo científico, activar la inversión privada, y coordinar de forma eficaz las políticas de investigación e innovación y la financiación a nivel regional, estatal y europeo. Para Farmaindustria es esencial que este plan mantenga las plataformas tecnológicas sectoriales, con el fin de estimular la investigación biomédica, y potenciar la colaboración público-privada.

Hacer accesible la innovación

Una de las mayores preocupaciones en relación a la entrada de nuevos medicamentos innovadores capaces de cubrir necesidades no cubiertas en enfermedades graves, así como tecnologías sanitarias novedosas, es que el SNS pueda costearlos, con el fin de posibilitar que todos los ciudadanos tengan el mismo acceso a los avances, independientemente del lugar en el que vivan. Para ello, industria y Administración trabajan en la búsqueda de soluciones consensuadas que ayuden asumir los costes y riesgos, tras el análisis económico, y hacer posible de este modo la sostenibilidad del sistema sanitario.

Una de ellas son los techos máximos de gasto, mecanismo mediante el que se fija una cantidad determinada de gasto para el medicamento con una duración determinada y el laboratorio absorbe el total del coste del fármaco una vez superada dicha cantidad. Otra opción es el coste máximo por paciente, por el que se asigna una cantidad determinada de gasto por paciente, con independencia de la duración del tratamiento, y la empresa abona el coste cuando se supera dicha cifra.

Otro tipo de acuerdo es el riesgo compartido, es decir, que se paga por los resultados en salud, de modo que el sistema solo abona al laboratorio el precio estimado en aquellos pacientes donde el tratamiento funciona, reduciendo la incertidumbre del financiador. En la misma línea de hacer viable el gasto farmacéutico, desde el año 2016, el convenio alcanzado entre el Gobierno y Farmaindustria y Farmaindustria acompasa el crecimiento del gasto público en medicamentos con el del PIB.

En el campo de la tecnología sanitaria existen iniciativas planteadas desde la industria para favorecer la introducción de las innovaciones en los hospitales y centros de salud, entre las que destaca el ‘plan renove’ de los equipamientos anunciado por el anterior Gobierno del Estado en 2017. Tiene como objetivo renovar el parque tecnológico obsoleto, mediante una inversión específica a través de un acuerdo con las comunidades autónomas para financiar la compra de nuevos equipos.

Una iniciativa destacada que intenta aportar ideas sobre cómo puede el sistema público hacer frente a la llegada de las innovaciones es el documento de consenso elaborado por un grupo multidisciplinar de expertos e impulsado por la biotecnológica Amgen, ‘Propuesta de criterios para una adecuada financiación de los medicamentos innovadores’, que data del pasado mes de noviembre.

Este grupo está constituido por expertos de la talla del director general de la Clínica Universitaria de la Universidad Rey Juan Carlos, Daniel Álvarez; el director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio), Ion Arocena; el catedrático de Economía Aplicada en la Universidad de la Rioja,  Fernando Antoñanzas; el secretario general de la Organización Nacional de Trasplantes, Pedro Gómez Pajuelo, el portavoz de Sanidad del Grupo Socialista en el Senado, José Martínez Olmos; el especialista en Medicina Preventiva y Salud Pública y ex director general de Cartera Básica de Servicios del SNS y Farmacia del Ministerio de Sanidad, Agustín Rivero; y Conxita Tarruella, miembro del patronato de la Fundación Esclerosis Múltiple España.

Tras un profundo debate, estos profesionales han llegado a la conclusión de que es necesario resolver la insuficiencia presupuestaria y apostar por un sistema de financiación que permita cubrir los gastos reales del SNS, con previsiones de gasto, así como por una planificación estratégica que facilite dotaciones presupuestarias suficientes a nivel autonómico y no solucionar los problemas a posteriori con medidas coyunturales, como los Fondos de Liquidez Autonómica (FLA) u otros mecanismos de financiación.

Evaluación de los resultados de las innovaciones

En relación a la obligación de hacer sostenible el sistema, existe la necesidad creciente de conocer qué aportan las innovaciones al diagnóstico precoz, tratamiento y seguimiento de las patologías, en términos de salud, económicos y sociales.

Únicamente con el conocimiento del valor añadido de los nuevos medicamentos y tecnologías sanitarias, en condiciones de práctica clínica habitual, será posible dirigir las prioridades de la investigación y establecer una política de financiación adecuada. A la hora de medir los resultados en salud, los decisores cada vez tienen más en cuenta  necesidades y opiniones de los pacientes y su calidad de vida.

En este sentido, el documento de consenso mencionado establece como una de las claves para hacer sostenible la llegada de nuevas alternativas terapéuticas contar con una herramienta para definir el grado de la innovación, de manera que todos los agentes implicados conozcan las ventajas y desventajas de los nuevos productos, así como su impacto en términos de resultados en salud, teniendo en cuenta el efecto que produce el medicamento, su relevancia clínica y la magnitud del efecto diferencial frente al comparador.

Este grupo propone la puesta en marcha del Comité Asesor para la Financiación de la Prestación Farmacéutica del Sistema Nacional de Salud, al que se alude en el artículo 95 del texto Refundido de la Ley de Garantías y Uso Racional de Medicamentos y Productos Sanitarios. Esta comisión, en la que se podría contar con la participación de las comunidades autónomas, se encargaría de valorar el grado de innovación de los nuevos medicamentos, en función de los parámetros establecidos.

42 medicamentos completamente nuevos en 2018

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) emitió en 2018 un total de 84 opiniones positivas de autorización de nuevos medicamentos, de las que 42 corresponden a fármacos completamente nuevos que incluyen nuevas moléculas fruto del esfuerzo de la I+D biomédica, cuyo principal impulsor es la industria farmacéutica. Estos dictámenes de la EMA se convierten, en un trámite posterior, en decisiones de autorización por parte de la Comisión Europea. Entre los nuevos fármacos se incluyen tres nuevas terapias génicas y celulares, dos de ellas basadas en las células CAR-T e indicadas para el tratamiento de ciertos cánceres de la sangre, y otra para pacientes con una rara enfermedad hereditaria de la retina.

Los distintos tipos de cáncer, las enfermedades infecciosas y las patologías neurológicas, metabólicas y del sistema endocrino englobaron la mayor parte de las autorizaciones de nuevos principios activos, que se incrementaron en un 20 por ciento respecto al año anterior, cuando se aprobaron 35 moléculas completamente nuevas.

También tienen una presencia importante los medicamentos indicados para el abordaje de las enfermedades raras, ya que 21 de las 84 opiniones positivas emitidas por la EMA durante 2018 (una de cada cuatro) corresponden a estos fármacos. Entre ellos destacan nuevos medicamentos contra la alfa-manosidosis, la mucopolisacaridosis tipo VII o enfermedad de Sly y la miotonía.

Asimismo, han sido aprobados varios tratamientos pediátricos, entre los que destacan los dirigidos contra el síndrome de West, el insomnio en niños y adolescentes con trastornos del espectro autista o con el síndrome de Smith-Magenis y la diabetes neonatal.

Tanto los citados medicamentos pediátricos como las nuevas terapias génicas y celulares y los mencionados fármacos contra las dolencias poco frecuentes constituyen, a juicio de la EMA, “avances significativos en sus respectivas áreas terapéuticas”.

Durante el año pasado, además, cuatro medicamentos fueron autorizados siguiendo el procedimiento acelerado, al permitir satisfacer necesidades médicas no cubiertas. Estos son los casos de un nuevo tratamiento para prevenir episodios de hemorragia en ciertas variantes de hemofilia A, de otros dos contra la amiloidosis hereditaria por transtiretina y de la primera terapia de anticuerpos monoclonales para prevenir los ataques del angioedema hereditario.

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