Entendemos por enfermedad pediátrica con implicación farmacológica aquellas enfermedades que afectan a niños y niñas (desde recién nacido hasta adolescente) y que requieren tratamiento con fármacos como parte esencial del manejo clínico, y/o presentan retos especiales en el uso, dosificación, eficacia o seguridad de medicamentos debido a las particularidades fisiológicas, metabólicas o de desarrollo de los pacientes pediátricos.
La población pediátrica(1)(2), comprendida desde el período neonatal hasta la adolescencia, constituye un grupo clínico con características fisiológicas, metabólicas y de desarrollo únicas que la diferencian sustancialmente de la población adulta. Durante la infancia y la adolescencia, los órganos y sistemas del cuerpo humano están en proceso de maduración, lo que influye directamente en la forma en que los medicamentos son absorbidos, distribuidos, metabolizados y eliminados. Por esta razón, los niños no pueden considerarse simplemente “adultos en miniatura” al momento de prescribir un tratamiento farmacológico.
El abordaje terapéutico en pediatría exige una adaptación precisa y cuidadosa, ya que muchas veces los fármacos disponibles no cuentan con formulaciones específicas ni han sido suficientemente estudiados en esta población. El uso de medicamentos en niños suele estar condicionado por factores como el peso corporal, la superficie corporal, el grado de madurez hepática y renal, y la variabilidad en la respuesta farmacodinámica. Además, la adherencia al tratamiento puede verse comprometida por la falta de comprensión del paciente, el sabor o forma farmacéutica del medicamento, o la necesidad de administración frecuente, lo que implica una participación activa de padres y cuidadores.
Enfoque farmacológico en Pediatría
Desde esta perspectiva, el enfoque farmacológico en Pediatría no solo es relevante, sino esencial para garantizar tratamientos eficaces, seguros y adecuados a las necesidades individuales de cada paciente pediátrico. El riesgo de subdosificación, sobredosificación o aparición de efectos adversos graves aumenta si no se consideran estas variables específicas. Asimismo, el desarrollo de nuevos medicamentos y la inclusión de la población pediátrica en ensayos clínicos sigue siendo una necesidad prioritaria en la medicina moderna.
Las principales diferencias entre adultos y niños afectan la farmacocinética (PK) (absorción, distribución, metabolismo y excreción) y la farmacodinámica (PD) (efectos, sensibilidad) de los fármacos.
A nivel hepático, en los recién nacidos y lactantes, muchas enzimas del citocromo P450 (3), especialmente CYP3A4, tienen una actividad reducida al nacimiento y se van desarrollando con el tiempo. Un estudio reciente revisa estas diferencias en profundidad, destacando que la expresión de CYP3A4 y su actividad varían considerablemente según la edad, lo cual afecta la capacidad de metabolizar fármacos “dependientes de CYP3A4”. Se han desarrollado modelos farmacocinéticos basados en la fisiología (“physiologically based PK models”, PBPK)(4) que toman en cuenta la variación dependiente de la edad para predecir la farmacocinética de fármacos metabolizados por CYP3A4 tanto en pediatría como en Geriatría.
En cuanto a la excreción renal, la función renal (filtración glomerular, secreción tubular, reabsorción) está subdesarrollada en neonatos, lo que produce menor aclaramiento renal de fármacos dependientes de excreción renal. Por ejemplo, los neonatos tienen menor tasa de filtración glomerular y de secreción tubular activa, lo que se traduce en vida media prolongada de algunos compuestos.
En la distribución corporal, se observa la composición corporal distinta: los niños, especialmente recién nacidos, tienen un mayor porcentaje de agua corporal total y menor porcentaje de grasa corporal comparado con adultos. Esto influye en el volumen de distribución de fármacos hidrosolubles frente a liposolubles. Además, menores concentraciones de proteínas plasmáticas (albumina, α‑1‑ácido glicoproteína) en neonatos implican mayor fracción libre de fármacos, lo que puede aumentar tanto eficacia como toxicidad.
Problemas más comunes
Los problemas comunes en pediatría, vienen dados principalmente por:
– Hay una necesidad constante de ajustar dosis según edad, peso (y muchas veces superficie corporal), pero no siempre existe evidencia sólida para respaldar cada ajuste. Hay en estudio métodos(5) más eficientes para diseñar estudios de farmacocinética pediátrica que permitan hacer mejores selecciones de dosis basadas en simulaciones, reduciendo la necesidad de grandes muestras invasivas.
– Problemas de administración: dificultad para tragar pastillas, necesidad de suspensiones, líquidos, mini‑tabletas, etc. Para minimizar este problema se buscan diferentes formulaciones de los medicamentos, como por ejemplo en un estudio(6) de apixaban, se investigaron diferentes formulaciones (cápsula “sprinkle”, solución oral) para adaptarse a distintas edades.
También nos encontramos con problemas de estabilidad, sabor, dosificación precisa, conservación, excipientes seguros para niños; todo esto es más complejo que en adultos.
– Problemas de adherencia al tratamiento, niños y adolescentes pueden tener peores tasas de adherencia: factores incluyen sabor desagradable, frecuencia de dosis, formulaciones incómodas, necesidad de supervisión de los cuidadores.
– Uso de medicamentos “off-label”, se refiere al uso de un medicamento de una manera no descrita en su ficha técnica/autorizada por las agencias reguladoras (como la FDA o la EMA). Esto incluye: usarlo para una indicación no aprobada; administrarlo a una edad o grupo pediátrico no autorizado (por ejemplo, a un recién nacido cuando solo está aprobado para mayores de dos años); utilizar una dosis o vía de administración diferente a la autorizada.
Es extremadamente común, especialmente en unidades de cuidados intensivos neonatales y pediátricos, donde puede superar el 70-90% de los tratamientos. La causa principal viene dada por la falta de estudios clínicos específicos en población pediátrica.
Esto conlleva un riesgo elevado de reacciones adversas inesperadas, sobredosificación o dosis subterapéuticas (y por tanto ineficacia). Así como dificultad para monitorizar seguridad, efectos a largo plazo. Y problemas legales/regulatorios, responsabilidad médica y necesidad de consentimiento informado cuando se usa off‑label.
Enfermedades pediátricas y tratamientos
A continuación, vamos a exponer una relación de las enfermedades pediátricas con tratamiento farmacológico más comunes según el sistema afectado y cuál es el tratamiento aplicado actualmente, así como, si hay avances recientes.
Enfermedades Respiratorias
Asma Bronquial
El asma pediátrico, especialmente en su forma moderada a grave, ha sido objeto de innovaciones farmacológicas recientes. El uso de medicamentos biológicos(11) como dupilumab, mepolizumab, benralizumab y tezepelumab ha permitido un control más eficaz de los síntomas en pacientes con inflamación tipo 2. En 2024(7)(8), se amplió la indicación de dupilumab para niños de seis a 11 años, demostrando mejoras en la función pulmonar y reducción de exacerbaciones. En cuanto a perspectiva futura, se espera una mayor personalización del tratamiento basada en biomarcadores como el FeNO o la eosinofilia, así como una expansión del acceso a inhaladores inteligentes con monitoreo digital(9).
Bronquiolitis
En 2025, las guías clínicas continúan recomendando el manejo de soporte como tratamiento principal (principalmente mediante oxígeno e hidratación), la mayoría de los casos tienen como causante principal el virus sincitial respiratorio; actualmente se está usando Nirsevimab(11), un anticuerpo monoclonal aprobado en 2023, que ha demostrado una alta eficacia en la reducción de hospitalizaciones por bronquiolitis asociadas al VRS. En España, su implementación universal en la temporada 2023-2024 resultó en una disminución del 60-80% en las admisiones hospitalarias por bronquiolitis. Salbutamol y corticosteroides siguen sin recomendación rutinaria. En el futuro, se están investigando antivirales dirigidos y vacunas profilácticas(12), especialmente contra el virus sincitial respiratorio (VSR).
Fibrosis Quística(13)
Es una enfermedad genética autosómica recesiva causada por mutaciones en el gen CFTR. Estas mutaciones impiden que la proteína CFTR funcione correctamente o se exprese en absoluto. Las terapias moduladoras del gen CFTR (como elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) han mejorando significativamente la función pulmonar y la calidad de vida en pacientes con mutaciones específicas. Se ha iniciado su uso en edades pediátricas tempranas. Se trabaja en terapias génicas, edición genética y nuevos moduladores(14) que puedan beneficiar a pacientes con mutaciones raras no tratables actualmente.
Enfermedades Neurológicas y del Neurodesarrollo
Trastorno por Déficit de Atención e Hiperactividad (TDAH)
Durante 2024, la EMA aprobó formulaciones pediátricas nuevas como Paxneury (15)(guanfacina de liberación prolongada) y Tuzulby(16) (metilfenidato masticable), pensadas para mejorar adherencia y reducir efectos secundarios. Se refuerza la importancia de la terapia conductual(17) como primera línea, especialmente en menores de seis años. El futuro está en el uso de terapias digitales, biomarcadores genéticos para personalización del tratamiento y estudios de largo plazo sobre seguridad cardiovascular.
Trastornos del Espectro Autista (TEA)
No existen tratamientos farmacológicos aprobados para tratar el autismo en sí, pero sí para síntomas asociados como la irritabilidad (risperidona, aripiprazol) o el insomnio (melatonina). Se están generando nuevas guías clínicas(18) para tratar comorbilidades como ansiedad o TDAH en este contexto. Actualmente se está haciendo investigación en terapias dirigidas según perfiles genéticos y neuromodulación temprana(19).
Epilepsia
Los antiepilépticos de segunda generación(20) (como levetiracetam y lamotrigina) siguen siendo base del tratamiento. Aunque no se han aprobado nuevos fármacos radicalmente innovadores en 2024–2025, hay creciente interés en terapias génicas(21)(22) para epilepsias monogénicas. Se cree que el futuro está en la medicina de precisión basada en mutaciones específicas, dispositivos predictivos y menos efectos cognitivos(23) a largo plazo.
Enfermedades endocrinas y metabólicas
Diabetes Tipo 1
Uno de los avances más importantes es la aprobación de teplizumab, un anticuerpo monoclonal que retrasa la aparición de diabetes tipo 1 en niños con autoanticuerpos y disglucemia(24). Esta inmunoterapia marca el inicio de un enfoque preventivo en lugar de reactivo. Actualmente la Universidad de California, está estudiando su uso en niños menores de siete años(25). El futuro está en terapias inmunomoduladoras tempranas, páncreas artificiales de circuito cerrado(26)(27) y mejoras en insulinas inteligentes.
Obesidad Infantil
En adolescentes, la semaglutida y la liraglutida han mostrado eficacia significativa para la reducción del IMC, y la AAP ahora recomienda considerar estos tratamientos desde los 12 años (29). En 2025, se estudian agonistas duales como mazdutide, que muestran resultados prometedores en adultos, con pérdidas de peso del orden del 20% en ensayos tempranos, lo que podría mejorar los resultados si se demuestran seguros y efectivos en población pediátrica. Se está trabajando en la ampliación de indicaciones a edades más tempranas, terapias orales, seguridad a largo plazo y acceso equitativo.
Hipotiroidismo Congénito
El tratamiento con levotiroxina sigue siendo el estándar. En 2024 se actualizaron recomendaciones sobre dosis personalizadas en función del peso y el neurodesarrollo. Se está buscando mejoras en formulaciones más estables (30)(31), diagnóstico genético(32) de hipotiroidismo central y seguimiento automatizado.
Enfermedades Infecciosas
Otitis Media, Neumonía, Infecciones Urinarias
El enfoque actual sigue siendo el uso racional de antibióticos (amoxicilina, cefalosporinas, macrólidos), priorizando antibióticos de espectro estrecho. En 2025, se han reforzado protocolos para reducir la resistencia antimicrobiana. La revista Antibiotics publicó en 2025 una revisión titulada State of the Art of Antimicrobial and Diagnostic Stewardship in Pediatric Setting, que describe cómo los programas de manejo antimicrobiano (antimicrobial stewardship programs, ASP) y de diagnóstico (DSP) pueden optimizar el uso de antibióticos en pediatría para prevenir la resistencia (47).
En el futuro se trabaja en pruebas diagnósticas rápidas para etiología viral vs bacteriana (33), nuevas vacunas conjugadas, y antibióticos específicos para patógenos multirresistentes(34).
Enfermedades Cardiovasculares
Hipertensión Arterial Infantil
Las guías(35) más recientes insisten en que antes de iniciar farmacoterapia, se confirme el diagnóstico mediante monitorización ambulatoria de la presión arterial (ABPM, per sus siglas en inglés). Esto permite evitar errores como la hipertensión del “bata blanca” y también detectar hipertensión enmascarada. En caso de tratarse con medicación, se trata con IECA, ARA-II o betabloqueantes según la causa. Aunque no se han aprobado nuevos medicamentos, se están realizando estudios de mejor dosificación pediátrica. Se está avanzando en campo de la monitorización ambulatoria con dispositivos inteligentes(37), mejor predicción de riesgo cardiovascular a futuro, y terapias génicas(38) para causas hereditarias raras.
Insuficiencia Cardíaca Pediátrica
El tratamiento depende de la etiología (congénita, miocardiopatía, etc.). Se usan diuréticos, IECA y betabloqueantes, con apoyo nutricional y seguimiento ecocardiográfico. El apoyo nutricional es clave, especialmente en lactantes o niños pequeños con falla cardíaca donde la ingesta calórica no cubre las demandas metabólicas elevadas, el seguimiento ecocardiográfico regular nos sirve para evaluar la función ventricular, tamaño de cavidades, presencia de regurgitaciones, respuesta al tratamiento, etc. Hay estudios(38) de nuevas combinaciones de fármacos más seguras, terapias celulares y mejor pronóstico en pacientes postquirúrgicos. Terapias celulares (por ejemplo células madre, trasplante de células progenitoras, etc.) se están investigando, especialmente para miocardiopatías genéticas, con la idea de regenerar tejido dañado o modular respuestas inflamatorias y de remodelado miocárdico.
Trastornos de Salud Mental
Depresión, Ansiedad, Trastornos de Conducta
Los ISRS (Inhibidores selectivos de la recaptación de serotonina) como la fluoxetina son de primera línea para depresión y ansiedad, la combinación con terapia cognitivo-conductual (TCC) es estándar y mejora los resultados frente al uso aislado del fármaco(39). En 2024 (40), se han emitido nuevas advertencias sobre el monitoreo del riesgo suicida en adolescentes que inician ISRS. Existen evidencia que los ISRS aumentan los pensamientos suicidas o el comportamiento de suicidio en niños/adolescentes con depresión/subyacentes, particularmente al inicio del tratamiento. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha hecho revisiones recientes que enfatizan este punto y solicitan advertencias adecuadas y seguimiento cercano en las primeras semanas.
En relación con los trastornos de conducta, en niños con trastornos de déficit de atención e hiperactividad y/o trastornos de conducta, intervenciones conductuales y entrenamiento para padres siguen siendo esenciales. Un estudio mostró que combinación de medicación + TCC + entrenamiento parental mejora síntomas más que medicación sola(41).
Para TOC (42)(trastorno obsesivo compulsivo) en niños/adolescentes, los ISRS (fluoxetina, sertralina, clomipramina) + TCC o TCC sola tienen buenas evidencias de eficacia. Un meta‑análisis de 2024 confirma esto.
En el futuro se busca el desarrollo de antidepresivos con menor latencia y efectos secundarios; aunque hasta ahora no hay muchos antidepresivos nuevos aprobados para niños con latencias mucho más cortas, hay investigación continuada. La revisión Cochrane(44) sobre “nuevos antidepresivos” señala que aunque hay varios ensayos, aún no se ha demostrado de forma consistente que nuevos agentes superen en rapidez de acción o menor carga de efectos adversos a los ya establecidos (ISRS/SNRIs).
También se está trabajando en programas de medicinas personalizadas, estudios con EEG (Encefalograma psiquiátrico) y machine learning están emergiendo para predecir muy temprano (43) quién responderá a un antidepresivo, incluso tan pronto como al día 7 de tratamiento. Esto permitiría ajustar terapia farmacológica más rápido si no hay respuesta y evitar efectos secundarios indeseables.
Es muy importante desarrollar sistemas de detección temprana, mediante programas escolares de detección (screening) y de fortalecimiento de factores protectores (por ejemplo, habilidades emocionales, afrontamiento de estrés, relaciones sociales) están siendo valorados como esenciales para disminuir incidencia y gravedad).
Por otro lado, se trabaja en el uso de terapias digitales y tecnologías adjuntas, terapias cognitivo-conductuales entregadas por internet o videoconferencia tienen buena viabilidad para TOC y ansiedad, incluso con asistencia de sensores para seguimiento(45).
Uso de robots de bolsillo con funciones táctiles/lúdicas para ayudar a niños a sobrellevar momentos de ansiedad aguda, como alternativa de apoyo mientras aplican estrategias aprendidas en terapia. Ej: proyecto “AffectaPocket”(46).
Conclusión
En conclusión, podemos decir que el período 2024–2025 ha sido testigo de importantes avances farmacológicos, particularmente en enfermedades como el asma, la diabetes tipo 1 y la obesidad. La tendencia actual se dirige hacia la medicina de precisión, con tratamientos personalizados, diagnóstico precoz y monitoreo remoto. Las terapias génicas, biológicas y digitales están modificando el panorama terapéutico, y se espera que en los próximos años el enfoque deje de ser exclusivamente curativo, para volverse también preventivo y predictivo.
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