Un ensayo clínico inicial en personas con el cáncer cerebral mortal, el glioblastoma, ha demostrado que un fármaco experimental de ácido nucleico esférico (ANE) desarrollado por científicos de la Universidad Northwestern, en Estados Unidos, pudo atravesar la barrera hematoencefálica y provocar la muerte de células tumorales.
Esta es la primera vez que se ha demostrado que un nanoterapéutico atraviesa la barrera hematoencefálica cuando se administra mediante infusión intravenosa y altera la maquinaria genética de un tumor para causar la muerte celular. El fármaco cruzó la barrera hematoencefálica, redujo el nivel de un gen que causa cáncer y promovió la muerte de las células tumorales.
Los resultados del estudio, que se publican en la revista ‘Science Translational Medicine’, se basan en investigaciones preclínicas previamente publicadas por el equipo de la Northwestern.
Consigue la apoptosis celular
“Demostramos que el fármaco, NU-0129, incluso en dosis muy pequeñas, hace que las células tumorales experimenten lo que se llama apoptosis o muerte celular programada –destaca la investigadora principal, la doctora Priya Kumthekar, profesora asociada de neurología en la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern .
Ahora, los científicos planean utilizar esta tecnología para promover este tipo de tratamiento para el cuidado de los tumores cerebrales.
El estudio de fase 0 se realizó con ocho personas que tenían glioblastoma recurrente en el Centro Integral de Cáncer Robert H. Lurie de la Universidad Northwestern. En la fase 0, los investigadores usan una pequeña dosis de medicamento para asegurarse de que no sea dañino para los humanos antes de comenzar a usarlo en dosis más altas en ensayos clínicos más grandes.
Un fármaco que atraviesa la barrera hematoencefálica
Los participantes del estudio recibieron el fármaco por vía intravenosa antes de la cirugía. Después de la extirpación del tumor, Kumthekar y su equipo estudiaron los tumores para determinar qué tan bien el fármaco atravesaba la barrera hematoencefálica y su efecto sobre las células tumorales.
NU-0129 es el primer fármaco SNA desarrollado para uso sistémico. Los ARN son estructuras que consisten en ADN o ARN dispuestos alrededor de una nanopartícula, que parece una bola de Koosh, señala Stegh.
El fármaco para el glioblastoma representa una nueva clase revolucionaria de fármacos. La nueva plataforma SNA en la que se basa se puede aplicar a otros tipos de enfermedades neurológicas, como el Alzheimer, Huntington y Parkinson, al rechazar de manera similar los genes que conducen a esas enfermedades.
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