La SEPAR celebra la ampliación del tratamiento de la fibrosis quística en la UE

En el marco del Día Nacional de la Fibrosis Quística, la Sociedad Española de Neumología y Cirugía Torácica (SEPAR) pone en valor el reciente anuncio de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), que ha aprobado la ampliación de la indicación del tratamiento con triple terapia con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor a niños a partir de los 2 años con al menos una mutación que no sea de clase I en el gen CFTR.

Esta medida supone un hito terapéutico en la historia de la enfermedad. Hasta ahora, la indicación estaba restringida a pacientes mayores de 6 años y con un número más limitado de mutaciones. Ahora, la indicación del tratamiento de la fibrosis quística  incluye 507 mutaciones, lo que representa un potencial beneficio para entre el 95 y el 97 por ciento de los pacientes con fibrosis quística en la Unión Europea.

Así, desde SEPAR se celebra el impacto del fármaco, pero se recuerda que la investigación no ha finalizado con su desarrollo ni con la ampliación de sus indicaciones, que ya alcanzan a la gran mayoría de pacientes con fibrosis quística. En la actualidad, están en marcha diversos ensayos clínicos centrados en nuevas terapias genéticas.

Ampliación del tratamiento de la fibrosis quística

Según los datos más recientes, actualmente en España hay 2.578 personas diagnosticadas con fibrosis quística y se estima que en Europa entre 1/3000 y 1/6000 recién nacidos van a sufrir la enfermedad, siendo en España de 1/4807, con variaciones entre las diferentes comunidades autónomas.

Por ello, la ampliación del tratamiento de la fibrosis quística representa una esperanza real para cientos de familias. “Poder tratar a niños desde los dos años con una terapia moduladora de la proteína CFTR nos acerca al objetivo de cronificar la enfermedad y reducir el impacto que la fibrosis quística tiene desde edades tantempranas”, afirma Esther Quintana, presidenta de la Sociedad Española de Fibrosis Quística y miembro de SEPAR.

Investigación en marcha

Por otra parte, desde la SEPAR recuerdan que Unidad de Fibrosis Quística del Hospital Vall d’Hebron está liderando varios ensayos de vanguardia: uno con oligonucleótidos antisentido, que busca corregir determinadas mutaciones específicas; otro con terapia de ARN mensajero y, además, el primer ensayo clínico con terapia correctora del ADN promovido por Boehringer Ingelheim, que tiene como objetivo introducir en el núcleo de la célula una copia funcional del gen CFTR para restaurar su actividad.

De hecho, el día 23 de abril, coincidiendo con el Día Nacional de la Fibrosis Quística, el primer paciente en España y cuarto en el mundo recibirá este tratamiento innovador

 

 

 

 

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