Aprueban tratamiento de fibrosis quística en pediátricos

La formulación de elexacaftor, tezacaftor, ivacaftor e ivacaftor le fue otorgada la aprobación regulatoria de COFEPRIS para el tratamiento de pacientes con fibrosis quística (FQ) de dos años de edad en adelante, con al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) o una mutación que responda con base en datos in vitro.

Cabe destacar que este medicamento fue reconocido a través de la Vía de Reconocimiento de Medicamentos Huérfanos, al tratarse de una enfermedad genética rara de baja prevalencia que acorta la vida y afecta a más de 92,000 personas en todo el mundo, y en México se estima que a más de 2,500 personas,

Causada por una proteína defectuosa, la fibrosis quística, es el resultado de diferentes mutaciones en el gen CFTR, la más común de ellas es la mutación F508del, entre las diferentes manifestaciones que causa la creación mucosidad espesa que se acumula en los pulmones, el tracto digestivo y otras partes del cuerpo.

Ensayos de eficacia y seguridad

Los diferentes ensayos de eficacia y seguridad revelaron los beneficios de la formulación en pediátricos a partir de dos años de edad, cuyo análisis final se puede resumir de la siguiente manera:

• Primer ensayo (24 semanas): Participaron 403 pacientes con la mutación F508del y otra mutación en el segundo alelo. El medicamento aumentó el ppFEV1 en un 8%comparado con el placebo.

• Segundo ensayo (4 semanas): Participaron 107 pacientes con dos mutaciones F508del idénticas. El medicamento aumentó el ppFEV1 en un 10% comparado con tezacaftor/ivacaftor.
• Mejoras adicionales: En el primer ensayo, también mejoró el cloro en sudor, redujo las exacerbaciones pulmonares y aumentó el índice de masa corporal comparado con el placebo.
• Perfil de seguridad: Basado en datos de 510 pacientes, las reacciones adversas más comunes incluyeron dolor de cabeza, infecciones del tracto respiratorio superior y dolores abdominales.

Riesgos y advertencias

Los médicos y otros trabajadores de la salud deben establecer los riesgos y advertencias relacionadas con la prescripción del medicamento antes de iniciar el tratamiento como lo indica la FDA:

• Pruebas de función hepática: Se deben monitorear las pruebas de función hepática (transaminasas y bilirrubina) debido a posibles elevaciones.
• Interacciones medicamentosas: Evitar el uso simultáneo con productos que son inductores o inhibidores de la enzima hepática Cytochrome P450 3A4 (CYP3A).
• Riesgo de cataratas: Existe un riesgo potencial de desarrollar cataratas.

Sobre la formulación

Este medicamento con el nombre comercial de Trikafka, está diseñado para consumirse de manera oral son el fin de aumentar la cantidad y la función de la proteína CFTR en la superficie celular. Elexacaftor y tezacaftor actúan conjuntamente para aumentar la cantidad de proteína madura en la superficie celular.

El ivacaftor, conocido como potenciador del CFTR, está diseñado para facilitar la capacidad de las proteínas CFTR de transportar sal y agua a través de la membrana celular. Las acciones combinadas de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor ayudan a hidratar y eliminar la mucosidad de las vías respiratorias.

The post Aprueban tratamiento de fibrosis quística en pediátricos appeared first on El médico interactivo.

from El médico interactivo https://ift.tt/HZbdPvB