“Estamos en medio de un auge sin precedentes para la investigación y el desarrollo de nuevos medicamentos y tecnologías de salud”

¿Hay datos recientes sobre el impacto en la salud y la mejora en la calidad de vida de los nuevos medicamentos en los últimos años?

Disponemos de 7.000 medicamentos en desarrollo en este momento, por lo que continuaremos transformando la atención al paciente y cambiando la forma en que se manejan las enfermedades. Estamos en medio de un auge sin precedentes para la investigación y el desarrollo de nuevos medicamentos y tecnologías de salud, que tienen el potencial de remodelar completamente la atención médica en muchas áreas. Esto se debe, principalmente, al resultado de los rápidos desarrollos en biología, biotecnología y Medicina, el advenimiento de big data y el análisis predictivo, los avances en genómica y las soluciones de tratamiento adaptadas al paciente, así como el aumento del gasto en investigación y desarrollo. Ahora estamos empezando a ver los frutos de estos desarrollos que pasan de los laboratorios a los pacientes.

¿Qué destacaría del año que acaba de terminar?

En 2018, la EMA recomendó 84 medicamentos para su autorización de comercialización, de los cuales 42 eran sustancias activas nuevas que nunca antes se habían autorizado en la UE. De estos, tres son medicamentos de terapia avanzada (ATMPs), medicamentos basados ​​en genes, células o tejidos que ofrecen nuevas oportunidades innovadoras para el tratamiento de enfermedades. Y 21 son medicamentos huérfanos.

¿En qué se traducen estas cifras?

Los resultados están transformando la manera en que brindamos atención al paciente y administramos nuestros sistemas de atención médica. Gracias a los importantes pasos en la investigación biofarmacéutica y los avances en prevención, detección, diagnóstico y tratamiento, los ciudadanos de la UE pueden esperar vivir hasta 30 años más que hace un siglo. Las terapias de combinación están disponibles en cáncer, en células y en edición de genes para numerosas enfermedades. Además, existen tasas de curación del 95 por ciento para la hepatitis C con un medicamento que reemplaza el tratamiento de por vida, las hospitalizaciones y, en último término, un trasplante. La enfermedad respiratoria se puede controlar para permitir que los pacientes disfruten cada respiración. La presión arterial alta y las enfermedades cardiovasculares ahora se pueden controlar con medicamentos antihipertensivos y reductores del colesterol. Las tasas de mortalidad por cáncer han disminuido en un 20 por ciento en los últimos 20 años. Hoy en día, cerca de 30 enfermedades se pueden prevenir mediante la vacunación, previniendo entre dos y tres millones de muertes en todo el mundo por año. Todos estos nuevos tratamientos y muchos otros muchos están cambiando las perspectivas para millones de europeos, sus familias, cuidadores y los médicos dedicados a su cuidado.

¿Cómo ha cambiado el panorama en el último medio siglo?

En los últimos 50 años se ha logrado mucho tanto en términos de qué tipo de terapias se han comercializado como en el desarrollo del marco regulatorio. La tragedia de la talidomida de hace 50 años fue el catalizador para el establecimiento de la primera directiva farmacéutica europea para armonizar las normas de aprobación de medicamentos en Europa. Hace 30-50 años, se descubrieron los blockbusters, los llamados fármacos de gran éxito, lo que significa que con un solo producto (por ejemplo, para tratar una enfermedad cardiovascular crónica) se podrían tratar millones de pacientes y múltiples indicaciones. A través del progreso en la ciencia y la tecnología (genómica, proteómica y herramientas de diagnóstico), el desarrollo de la Medicina se ha convertido a día de hoy en algo mucho más orientado a las necesidades individuales del paciente. Esto explica que, en comparación con décadas anteriores, ahora hay un número relativamente alto de medicamentos aprobados en los últimos años que abordan la necesidad insatisfecha de poblaciones de pacientes más pequeñas.

¿Cuál cree que ha sido el punto de inflexión?

Un elemento crítico que también ha cambiado es que podemos recopilar y analizar información biomédica sobre la seguridad y la eficacia de los medicamentos con mayor precisión y de manera más oportuna. Si bien el marco normativo europeo se puede caracterizar por basarse en la evaluación del beneficio sobre el riesgo de un medicamento, los datos que ahora están disponibles para la sociedad, los pacientes, los profesionales de la salud y la industria nos permiten comprender mejor el impacto de la introducción de un terapia dada. Podríamos argumentar que ahora tenemos la posibilidad de utilizar datos observacionales a tiempo real para recopilar más y más información detallada sobre la eficacia de un nuevo tratamiento. Y ya no dependemos únicamente de los análisis retrospectivos ni de la información de un ensayo clínico controlado aleatorizado organizado en circunstancias predeterminadas, que han sido hasta la fecha la única forma de generar información significativa sobre la seguridad y la eficacia de un medicamento.

¿Cuál es la importancia de la UE en la investigación biomédica?

En primer lugar, es la ruta para transformar las vidas de los pacientes, sus familias y la forma en que administramos nuestra atención médica. La importancia de la investigación biomédica también se extiende a nuestra infraestructura de investigación y desarrollo, el empleo y la economía en general.  Los fondos de la UE asignados a IMI2 para el período 2014-2020 ascienden a 1.500 millones de euros. Durante el mismo período, excluyendo IMI, el sector farmacéutico privado (en su mayoría empresas miembro de EFPIA) ha invertido una cantidad estimada de 210.000 millones de euros en I + D en Europa, es decir, unos 35.000 millones de euros cada año. La industria emplea a unas 120.000 personas en puestos de investigación y desarrollo en Europa.

¿Por qué es tan difícil desarrollar nuevos medicamentos que supongan un gran avance en el tratamiento de enfermedades?

Descubrir y desarrollar nuevos tratamientos para los pacientes es la clave de la industria basada en la investigación y estamos viendo algunos desarrollos emocionantes, convirtiendo en tratables a enfermedades que antes eran intratables. Pero el proceso de desarrollar una nueva medicina es todavía largo, complejo y arriesgado. Por cada 10.000 moléculas examinadas, solo una pasará por las fases del desarrollo del fármaco para convertirse en un medicamento para pacientes. En promedio, este proceso lleva más de 12 años y una enorme cantidad de energía, experiencia y recursos.

¿Cómo ha crecido la inversión en I+D de los laboratorios en los últimos diez años?

En Europa, la industria biofarmacéutica invierte más sus ingresos en la generación de nuevos conocimientos a través de la investigación y el desarrollo que cualquier otro sector industrial (figura 1). Desde 1990, y a pesar de la desaceleración económica general tras el desplome de los mercados financieros mundiales en 2008, la inversión en investigación y desarrollo de las compañías de biofarma ha crecido de manera constante, aunque Europa sigue rezagada con respecto a EE. UU. (figura 2). Muchas start-ups pequeñas e innovadoras de biofarma se basan en inversores externos. En 2018, Europa estaba en camino de recaudar un récord de inversión total de 8.000 millones de dólares para el año, habiendo recaudado un total de 6.900 millones en los primeros tres trimestres del año, en ese momento ya superaba el total de 6.350 millones recaudados por las empresas europeas de biotecnología en 2017.  En los últimos años, el capital de la innovación en Europa ha crecido de manera constante, pero está muy rezagado con respecto al dinero disponible para las compañías de biofarma en los EE. UU. (figuras 3 y 4).

¿Cree que se necesitan cambios en el campo regulatorio para fomentar la inversión en nuevos medicamentos?

A medida que la ciencia avanza rápidamente, también debe desarrollarse el entorno regulatorio para mantener el ritmo. Las nuevas tecnologías, como el uso de la evidencia del mundo real, implican el desarrollo de vías de adaptación más flexibles a través del proceso regulatorio para ayudarnos a obtener, con mayor rapidez, medicamentos más seguros y de mejor calidad para los pacientes. EFPIA está comprometida a trabajar con los reguladores para promover la ciencia regulatoria en Europa y así seguir el ritmo de los apasionantes avances que hemos visto en otras regiones.

¿Cuál cree que es el papel de la e-salud, la terapia génica y celular y la Medicina de Precisión en este escenario?

Los rápidos avances en la captura de datos, el análisis y los registros de salud electrónicos están comenzando a impactar tanto en la investigación y el desarrollo como en la forma en que damos forma al futuro de la atención al paciente. El uso de evidencia del mundo real nos permite recopilar datos más precisos para evaluar la eficacia y seguridad de los nuevos medicamentos, lo que puede tener implicaciones para el proceso regulatorio, la evaluación de tecnología de la salud y el reembolso basado en resultados.  Y, a medida que construimos conjuntos de datos más grandes e interoperables, abrimos la posibilidad de utilizar big data para abordar las preguntas de investigación del futuro. Aún queda un largo camino por recorrer para comprender el potencial de estos datos, y EFPIA y otros socios en la atención de la salud están invirtiendo en proyectos como la Red Europea de Datos de Salud y Evidencia, con el objetivo de convertir el potencial en beneficios tangibles para los pacientes. Las terapias génicas y celulares son un área importante en el desarrollo de medicamentos innovadores que involucran el uso de tecnologías de vanguardia, como la edición de genes o la fabricación de células CAR-T. Ambos tipos de tratamientos ofrecen el potencial de curas completas para la enfermedad subyacente, algunas de ellas con un único uso. También son prometedoras como nuevos tratamientos para enfermedades previamente no tratables o enfermedades con una alta carga para los pacientes. Actualmente se están realizando ensayos clínicos con terapias celulares y génicas en áreas de alta necesidad médica no satisfecha, como la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Huntington, la distrofia muscular de Duchenne y la Inmuno-Oncología.

¿Cree que el potencial de estos medicamentos se convertirá en una realidad?

Si es así, se presentarán numerosos desafíos: en términos de fabricación, en generación de evidencia del beneficio a largo plazo, en el suministro y en la entrega al paciente y en los precios y reembolsos. Abordar estos desafíos para el beneficio del paciente requiere un enorme enfoque de colaboración de múltiples partes interesadas y llevar las terapias avanzadas a los pacientes seguirá desempeñando un papel en el avance de la atención al paciente.

¿Y en cuanto a la Medicina Personalizada?

Nos permite identificar la Medicina adecuada para el paciente adecuado en el momento adecuado. Esto nos permite utilizar los medicamentos de manera más eficiente para el beneficio de los pacientes, al tiempo que nos permite ahorrar en los sistemas de atención médica. La Medicina personalizada ya ha tenido un impacto enorme en la forma en que actualmente brindamos tratamiento a los pacientes, especialmente en oncología, donde está más avanzada. Gracias a nuestra mejor comprensión del mecanismo molecular de las enfermedades, podemos determinar mejor el grupo de pacientes que se beneficiarían de un tratamiento específico y evitar el tratamiento de aquellos que solo experimentarían efectos secundarios graves. Este cambio positivo es posible gracias a los biomarcadores, que pueden ayudar a predecir cómo responderá cada uno de nuestros cuerpos a tratamientos específicos, o identificar a los pacientes con riesgo de desarrollar una enfermedad. Los tratamientos dirigidos de la Medicina personalizada ya mejoran los resultados clínicos y la previsibilidad, evitan los efectos secundarios, aumentan la calidad de vida de los pacientes y optimizan el uso de los recursos sanitarios disponibles. Esto se demostró recientemente en un estudio que comisionamos para comprender mejor los beneficios de la Medicina personalizada y que se presentó el pasado mes de julio.

¿Hasta qué punto es difícil reducir las inequidades en el acceso a nuevos medicamentos en los países de la UE?

La UE es un grupo diverso de países con importantes variaciones socio-económicas, políticas, epidemiológicas y sanitarias. Y el acceso a medicamentos innovadores es un objetivo que compartimos con los responsables de la asistencia sanitaria en toda Europa. La diferenciación de precios entre países sigue desempeñando un papel importante en el apoyo al acceso de los pacientes. Permitió que los precios reflejaran la economía, la prevalencia de enfermedades, el diseño de los servicios de salud y el valor entregado a la sociedad en diferentes países. Al negociar y aplicar descuentos confidenciales con países menos desarrollados económicamente, las compañías se aseguran de que los medicamentos proporcionados específicamente a precios más bajos para estos mercados no se desvíen a poblaciones más adineradas para las cuales no estaban destinados.

¿Y de qué dependerán los lanzamientos de nuevos fármacos?

La secuencia de lanzamiento real en diferentes países dependerá de múltiples factores. Entre ellos, el nivel de requisitos regulatorios, la velocidad de las negociaciones de precios y reembolsos, la oportunidad de lograr un precio adecuado, el nivel de gasto en salud (y la riqueza general) y los recursos locales de la compañía para impulsar el lanzamiento al mercado. Aunque varios países de la UE han realizado importantes esfuerzos para acelerar el acceso a medicamentos innovadores, la duración de las discusiones sobre precios y reembolsos tiene un gran impacto en el tiempo que demora el lanzamiento de medicamentos innovadores en esos países. El acceso rápido a medicamentos innovadores es un objetivo compartido y, como industria, estamos comprometidos a trabajar con los gobiernos para encontrar soluciones.

¿Hay alguna manera de fomentar la investigación en enfermedades raras?

Antes de que se introdujera la legislación sobre medicamentos huérfanos, la falta de conocimiento de la enfermedad y las condiciones poco atractivas del mercado significaban que, a pesar de la gran carga que experimentaban los pacientes de enfermedades raras, se desarrollaban muy pocos medicamentos huérfanos. La legislación sobre medicamentos huérfanos en los EE. UU. -y más tarde en la UE- fue una respuesta necesaria a la necesidad insatisfecha de enfermedades raras y se diseñó cuidadosamente para ser equilibrada, de tal manera que se garantizara que los fabricantes fueran incentivados a invertir en I + D sobre enfermedades raras.

¿Cuál fue el resultado?

El aumento de la inversión en I+D sobre enfermedades raras como resultado de la introducción del Reglamento de Medicamentos Huérfanos en la UE ha tenido un impacto considerable en la innovación y los resultados de los pacientes.  Desde el año 2000, ha logrado fomentar el desarrollo de 163 medicamentos huérfanos, transformando las vidas de los pacientes: solo había ocho antes de que se adoptara el Reglamento, haciendo de esta una de las piezas de legislación más exitosas jamás promulgada. La designación de medicamentos huérfanos y los incentivos contenidos en el Reglamento continúan atrayendo un alto nivel de inversión en investigación y desarrollo e impulsan el descubrimiento de enfermedades raras en Europa.

¿Cuál cree que debe ser el siguiente paso?

Debe haber coherencia en el enfoque para evaluar el valor de los medicamentos huérfanos, a fin de garantizar un acceso justo y equitativo a los medicamentos que brindan mejoras significativas a la vida de los pacientes. La UE está a la vanguardia en el tratamiento de enfermedades raras, como un área de gran necesidad médica no satisfecha, que agrega valor en un área donde los Estados Miembros no pueden lograr los mismos resultados por sí mismos. Debemos asegurarnos de que este progreso continúe garantizando la estabilidad y, previsiblemente, en el marco legislativo.

¿Qué retos se plantea al frente de Efpia?

Hay varios eventos muy importantes en 2019 que tendrán un impacto en nuestra industria: la salida del Reino Unido de la UE en marzo y las elecciones europeas en mayo, seguidas por el nuevo Parlamento Europeo y el nuevo Colegio de Comisarios. Referente a EFPIA, estamos trabajando con nuestros miembros para poner la seguridad del paciente y la salud pública a la vanguardia de las negociaciones entre el Reino Unido y la UE, así como prepararnos para todos los escenarios bajo los cuales el Reino Unido puede abandonar la UE. Nuestra prioridad es garantizar el suministro ininterrumpido de medicamentos a los pacientes tanto en el Reino Unido como en la UE. En cuanto a la formación de un nuevo Europarlamento y Colegio de Comisionados, debemos subrayar el impacto económico, social, y de investigación de nuestra industria en Europa y trabajar con nuestros socios para abordar los desafíos de atención social y de salud que enfrenta Europa.

¿Qué retos destacaría?

Sobre todo, el envejecimiento de la población y el aumento de enfermedades crónicas. La innovación y los nuevos tratamientos serán la clave para abordar temas como la demencia, el cáncer o las enfermedades cardíacas, lo que hace que el mantenimiento y el desarrollo del marco de propiedad intelectual de la UE sea cada vez más crítico, ya que competimos con otras regiones del mundo para atraer las inversiones en I + D necesarias para trabajar en estas innovaciones y llevarlas a buen término.

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