Agilizar las autorizaciones y garantizar el acceso, claves en la reforma de la ley sobre medicamentos huérfanos

Fomentar la investigación y el desarrollo de nuevos medicamentos huérfanos, agilizar el proceso de autorización y garantizar el acceso igualitario y equitativo para todos los pacientes son las principales claves a tener en cuenta en la futura actualización de la normativa europea sobre estos fármacos. Con matices, todos los agentes involucrados en el tratamiento de las enfermedades raras coinciden en estas necesidades.

De este modo se ha evidenciado en la jornada “Posicionamiento de España en la Actualización de la Legislación Europea de Medicamentos Huérfanos”, organizada por BioInnova Consulting. En este encuentro se ha debatido sobre las necesidades de administraciones, clínicos, pacientes e industria farmacéutica a tener en cuenta en la nueva norma europea que está en proceso de discusión en el seno de la Unión Europea.

Silvia Calzón, secretaria de Estado de Sanidad y quien inauguró la jornada, subrayó que “existen una serie de factores científicos, económicos y reguladores que dificultan el acceso a los medicamentos huérfanos. Éstos deberían ser tenidos en cuenta en la actualización de la normativa en el contexto de la estrategia farmacéutica europea”.

Con el ánimo de superar esas barreras que dificultan el acceso a estos medicamentos, Calzón destacó que hay varios aspectos a valorar. Por un lado, la perspectiva del regulador para autorizar los medicamentos con garantías, mejorar el acceso de los pacientes de forma eficaz y segura; y establecer mecanismos que aseguren su disposición en los sistemas sanitarios de forma asequible y sostenible”.

Coordinar pacientes e industria

Todo ello trabajado desde un “marco de equilibrio que permita coordinar y conjugar las necesidades en materia de medicamentos huérfanos y enfermedades raras con el interés de la industria farmacéutica para profundizar en la búsqueda e investigación de nuevos tratamientos innovadores”, ha concluido.

Un marco en el que César Hernández, jefe del departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), ha matizado que se debe hacer de forma general y partiendo de las propias definiciones de medicamentos huérfanos y enfermedades raras que tienen a confundirse. “Hacerlo por silos, no funciona”.

Acceso a medicamentos huérfanos

Una de las barreras más importantes respecto del manejo de las enfermedades raras es el acceso a los tratamientos. De cada decena de medicamentos huérfanos aprobados en Europa, solo cuatro están financiados en nuestro país.

En este sentido, Juan Carrión, presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) ha insistido en la necesidad de que la nueva ley garantice el acceso igualitario de todos los pacientes comunitarios a los tratamientos innovadores. Pero no solo, añade, ya que también debe ser garante de esa equidad  dentro de España para evitar las “grandes disparidades que nos encontramos entre Comunidades Autónomas”. “Debemos velar para evitar que el acceso a los medicamentos esté supeditado al código postal del paciente”, asevera.

Incentivos para la investigación

Dolors Montserrat, eurodiputada y portavoz del Partido Popular en el Parlamento Europeo preguntaba a la audiencia por qué de los 144 medicamentos designados huérfanos por la EMA en 2019, solo 53 se han comercializado en España. Asimismo, cuestionaba por qué han de pasar, al menos 15 meses entre la asignación del código nacional y la comercialización efectiva de los medicamentos huérfanos.

“Con estos y otros problemas, –incide la ex ministra de Sanidad– es muy importante contar con un marco regulador estable y transparente que recoja un sistema de incentivos equilibrado con el que ganen pacientes, sistemas de salud e industria farmacéutica”.

A su juicio, también es importante crear un espacio europeo de acceso e intercambio de datos sanitarios para fomentar el conocimiento entre países para encontrar soluciones comunes. “Soluciones que eliminen la burocratización sin renunciar a la calidad, la seguridad y la evidencia”.

Fuera de los precios de referencia

En la mesa institucional de debate también ha participado Ana Prieto, portavoz de Sanidad del Grupo Parlamentario Socialista en el Congreso de los Diputados. Prieto ha señalado que en la actualización de la norma se debería tener en cuenta que los medicamentos huérfanos incluidos en la cartera de servicios del SNS deberían tener un régimen económico diferenciador y que no se rijan por el sistema de precios de referencia.

Una propuesta que se aplicaría a aquellos fármacos indicados para patologías que no tengan otra alternativa terapéutica o que el fármaco en cuestión aporte un beneficio clínico relevante.

Un debate que debe hacerse de forma minuciosa para que la nueva ley sustituya a la actual normativa, aún vigente desde el año 2000. Una ley que ha supuesto un impulso para el tratamiento de las enfermedades raras en Europa. De hecho, hace 20 años, la investigación era limitada por el pequeño número de pacientes a los que afecta y el riesgo asociado al desarrollo de los nuevos fármacos. Por entonces, solo había autorizados 8 medicamentos huérfanos por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), hoy hay más de 190.

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